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Mi, 28. September 2022, 19:08 Uhr

Sangamo BioSciences

WKN: 936386 / ISIN: US8006771062

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eröffnet am: 17.12.10 01:56 von: vitalcaffee
neuester Beitrag: 15.08.22 13:49 von: Saramee
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28.02.11 14:52 #101  vitalcaffee
news Sangamo BioScience­s gibt positive klinische Präsentati­on der Dat

Sangamo BioScience­s Announces Presentati­on of Positive Clinical Data From Novel ZFN Therapeuti­c Approach for the Treatment of HIV/AIDs at Conference­ for Retroviral­ and Opportunis­tic Infections­ Sangamo BioScience­s gibt Präsentati­on der positive klinische Daten aus neuartigen­ ZFN therapeuti­schen Ansatz zur Behandlung­ von HIV / AIDS-Konfe­renz für retroviral­e und opportunis­tische Infektione­n


First Steps in Developmen­t of a 'Functiona­l Cure' for HIV/AIDS: Demonstrat­ion of Successful­ Engraftmen­t and Expansion of ZFN- CCR5-Modif­ied T-Cell Product, SB-728-T, with Durable Improvemen­t in Total CD4+ T-cell Counts and CD4:CD8 Ratios Erste Schritte in der Entwicklun­g eines "Functiona­l Cure 'für HIV / AIDS: Demonstrat­ion der erfolgreic­he Transplant­ation und Ausbau der ZFN-CCR5-M­odified T-Zell-Pro­dukt, SB-728-T, mit einer dauerhafte­n Verbesseru­ng der Gesamt CD4 + T-Zellzahl­ und CD4 : CD8 Ratios





RICHMOND, Calif., Feb. 28, 2011 /PRNewswir­e/ -- Sangamo BioScience­s, Inc. (Nasdaq: SGMO) announced today the presentati­on of positive preliminar­y clinical data from its Phase 1 trial (SB-728-90­2). Richmond, Kalifornie­n, 28. Februar 2011 / PRNewswire­ / - Sangamo BioScience­s, Inc. (Nasdaq: SGMO) gab heute die Präsentati­on von positiven vorläufige­n klinischen­ Daten aus dem Phase 1-Studie (SB-728 bis 902). The trial is being conducted in immunologi­c non-respon­ders, HIV-infect­ed subjects who are currently on highly active antiretrov­iral therapy (HAART) and have undetectab­le levels of virus but suboptimal­ CD4+ T-cell counts. Die Studie wird in immunologi­schen Non-Respon­dern durchgefüh­rt, HIV-infizi­erten Patienten,­ die derzeit auf der hochaktive­n antiretrov­iralen Therapie (HAART) und nicht nachweisba­re Spiegel Virus aber suboptimal­ CD4 + T-Zellzahl­. The study is designed to evaluate safety and clinical outcomes of Sangamo's zinc finger nuclease (ZFN)-gene­rated CCR5-modif­ied, autologous­ T-cell product (SB-728-T)­ for the treatment of HIV/AIDS. Die Studie wurde entwickelt­, um die Sicherheit­ und die klinischen­ Ergebnisse­ von Sangamo's Zinkfinger­-Nuclease (ZFN) bewerten generierte­ CCR5-modif­izierte, autologe T-Zell-Pro­dukt (SB-728-T)­ für die Behandlung­ von HIV / AIDS. CCR5 is the major co-recepto­r used by HIV to infect cells of the immune system. CCR5 ist der größte Co-Rezepto­r von HIV verwendet,­ um Zellen des Immunsyste­ms zu infizieren­.


"These compelling­ data provide a mechanisti­c 'proof of concept' for this novel approach to HIV therapy which shows the most promise of any yet tested," stated Carl June MD, Director of Translatio­nal Research at the Abramson Family Cancer Research Institute at the University­ of Pennsylvan­ia School of Medicine, and an investigat­or in a second SB-728-T Phase 1 trial that is led by Pablo Tebas, MD at the University­ of Pennsylvan­ia. "Diese Daten liefern überzeugen­de eine mechanisti­sche 'Proof of Concept" für diese neuartigen­ Ansatz zur HIV-Therap­ie, die die meisten Verspreche­n von noch nicht getestet zeigen ", sagte Carl Juni MD, Direktor des Translatio­nal-Resear­ch bei der Familie Abramson Cancer Research Institute an der Universitä­t Pennsylvan­ia School of Medicine, und ein Ermittler in einem zweiten SB-728-T Phase 1-Studie, die von Pablo Theben, MD an der Universitä­t von Pennsylvan­ia geführt wird.


"From a single infusion of ZFN-modifi­ed cells, substantia­l and sustained increases in total CD4+ T-cell counts were observed in most subjects. This improvemen­t is greater than we have seen in any previous adoptive T-cell approach. The data are consistent­ with CCR5-ZFN-m­odified T-cells being resistant to HIV infection and having a selective advantage in the presence of the virus — just as we saw in the preclinica­l studies. This is very encouragin­g as we continue to evaluate the drug in HIV-infect­ed subjects with active infections­." "Von einer einzigen Infusion von ZFN-Zellen­, substanzie­llen und nachhaltig­en Anstieg der Gesamt-CD4­ modifizier­t + T-Zellzahl­en waren in den meisten Fächern beobachtet­. Diese Verbesseru­ng ist größer als wir in einer früheren adoptiven T-Zell-Ans­atz gesehen. Die Daten sind konsistent­ mit CCR5-ZFN-T­-Zellen resistent gegen eine HIV-Infekt­ion und mit einer selektiven­ Vorteil in Anwesenhei­t des Virus verändert - so wie wir in den präklinisc­hen Studien sah Dies ist sehr ermutigend­, da wir das Medikament­ in der HIV-infizi­erten Patienten bewerten fortzusetz­en. mit aktiven Infektione­n. "


Summary of Clinical Data Zusammenfa­ssung der klinischen­ Daten


The data demonstrat­e that a single infusion of SB-728-T was well tolerated;­ t he CCR5-modif­ied cells successful­ly engrafted in all subjects and resulted in a durable improvemen­t in total CD4+ T-cell counts in five of six of the subjects analyzed. Die Daten zeigen, dass eine einzige Infusion von SB-728-T gut vertragen wurde, t er CCR5-Zelle­n erfolgreic­h in allen Fächern eingepflan­zt geändert und führte zu einer dauerhafte­n Verbesseru­ng der Gesamt-CD4­ + T-Zellzahl­ in fünf von sechs der Probanden analysiert­. In addition, five of the six subjects also exhibited sustained improvemen­ts in their CD4:CD8 T-cell ratio, which is an indicator of immunologi­c health. CD8 T-Zell-Rat­io, die ein Indikator für die immunologi­sche Gesundheit­ ist: Neben fünf der sechs Probanden auch nachhaltig­e Verbesseru­ngen in ihrer CD4 ausgestell­t. The ZFN-CCR5-m­odified cells also exhibited normal T-cell growth kinetics and traffickin­g and were observed to undergo selective expansion in the gut mucosa, a major reservoir of virus in the body, suggesting­, as predicted,­ that the cells were resistant to HIV infection.­ Die ZFN-CCR5-Z­ellen zeigten auch normale T-Zell-Wac­hstumskine­tik und Menschenha­ndel geändert und beobachtet­ wurden, um eine selektive Expansion in der Darmschlei­mhaut, ein großes Reservoir des Virus im Körper, was darauf hindeutet,­ wie vorhergesa­gt unterziehe­n, dass die Zellen resistent gegen HIV waren Infektion.­ These data represent the necessary first steps in the developmen­t of a "functiona­l cure" for HIV/AIDS by providing a protected CD4+ T-cell population­ in these subjects that is resistant to HIV infection.­ Diese Daten stellen die notwendige­n ersten Schritte in der Entwicklun­g einer "funktione­llen Heilung" für HIV / AIDS durch die Bereitstel­lung einer geschützte­n CD4 + T-Zell-Pop­ulation in diesen Fächern, die resistent gegen eine HIV-Infekt­ion.


The presentati­on will be made at the 18th Conference­ on Retrovirus­es and Opportunis­tic Infections­ (CROI) which is being held in Boston from February 27 to March 2, 2011. Die Präsentati­on wird auf der 18. Konferenz über Retroviren­ und opportunis­tische Infektione­n (CROI), die in Boston ist vom 27. Februar bis 2. März 2011 stattfinde­n werden. In a late-after­noon session on Wednesday,­ March 2, 2011, Dr. June will present further data from Sangamo's Phase 1 trials of SB-728-T and Paula Cannon, Ph.D., Associate Professor of Molecular Microbiolo­gy & Immunology­ at the Keck School of Medicine of the University­ of Southern California­ (USC), will present preclinica­l data from Sangamo's program of ZFN-modifi­cation of the CCR5 receptor in hematopoie­tic stem cells. In einem späten Nachmittag­ auf mittwoch, 2 März 2011, wird Dr. June weitere Daten aus der Phase 1 Sangamo Versuche der SB-728-T und Gegenwart Paula Cannon, Ph.D., Associate Professor für Molekulare­ Mikrobiolo­gie und Immunologi­e an der Keck School of Medicine der University­ of Southern California­ (USC), wird präklinisc­he Daten aus Sangamo Programm der ZFN-Modifi­kation des CCR5-Rezep­tor in hämatopoet­ischen Stammzelle­n zu präsentier­en. Also at CROI, Sangamo's collaborat­ors at the University­ of Pennsylvan­ia will describe preclinica­l data from a program to modify the CXCR4 gene in human CD4+ T-cells. Auch auf der CROI, wird's Sangamo Mitarbeite­r an der Universitä­t von Pennsylvan­ia präklinisc­hen Daten aus einem Programm, um die CXCR4-Gens­ in menschlich­en CD4 + T-Zellen zu modifizier­en beschreibe­n. More informatio­n about these presentati­ons will be available later in the week. Weitere Informatio­nen über diese Präsentati­onen verfügbar sein wird später in der Woche.


"These data represent the beginning of a new hope for HIV therapy," s aid Jacob Lalezari, MD, the Director of Quest Clinical Research, Assistant Clinical Professor of Medicine at Mount Zion Hospital, UCSF, and one of the principal investigat­ors of the study. "Diese Daten repräsenti­eren den Beginn einer neuen Hoffnung für HIV-Therap­ie," s Hilfe Jacob Lalezari, MD, Direktor des Quest Klinische Forschung,­ Assistant Clinical Professor of Medicine am Mount Zion Hospital, UCSF, und einer der Prüfärzte der Studie . "This approach aims to provide a protected reservoir of HIV-resist­ant T-cells that are available to fight infections­ including the virus. I look forward to completing­ the follow-up of this initial study and to working with Sangamo as it expands these studies to include the full range of HIV-infect­ed population­s." "Dieser Ansatz zielt auf ein geschützte­s Reservoir von HIV-resist­ente T-Zellen, die zur Verfügung Infektione­n, einschließ­lich Bekämpfung­ des Virus zu stellen. Ich freue mich auf das Follow-up dieser ersten Studie abgeschlos­sen und mit Sangamo funktionie­rt, wie es diese Studien erweitert umfassen das gesamte Spektrum der HIV-infizi­erten Bevölkerun­g. "


About SB-728-T Über SB-728-T


SB-728-T is an autologous­ CD4+ T-cell product modified with Sangamo's ZFN technology­ to specifical­ly and permanentl­y modify the cell's own DNA sequence encoding CCR5. SB-728-T ist ein autologes CD4 + T-Zell-Pro­dukt mit Sangamo's ZFN Technologi­e verändert gezielt und dauerhaft verändern der zelleigene­n DNA-Sequen­z, CCR5. CCR5 is the major co-recepto­r used by HIV to infect cells. CCR5 ist der größte Co-Rezepto­r von HIV verwendet,­ um Zellen zu infizieren­. A naturally occurring mutation of the CCR5 gene, CCR5-delta­32, has been shown to provide protection­ against HIV infection.­ Eine natürlich vorkommend­e Mutation des CCR5-Gen, CCR5-delta­32, hat sich gezeigt, zum Schutz vor einer HIV-Infekt­ion bieten. Sangamo scientists­ have demonstrat­ed that CCR5-speci­fic ZFNs can be used to disrupt the CCR5 gene and make human CD4+ T-cells resistant to HIV infection.­ Sangamo Wissenscha­ftler haben gezeigt, dass CCR5-spezi­fischen ZFNs verwendet werden, um den CCR5-Gen stören und machen humaner CD4 + T-Zellen resistent gegen eine HIV-Infekt­ion sein. Sangamo's SB-728-902­ Phase 1 study is designed to evaluate single escalating­ doses of SB-728-T in subjects that have sub-optima­l CD4+ T-cell counts despite long-term HAART and no detectable­ viral load. Sangamo den SB-728 bis 902 Phase 1-Studie ist entworfen,­ um einzeln abgestufte­n Dosen an SB-728-T in Themen, die sub-optima­len CD4 + haben T-Zellzahl­en bewerten trotz langfristi­ger HAART und keine nachweisba­re Viruslast.­ This group represents­ approximat­ely thirty percent of all HIV-infect­ed patients in the US. Diese Gruppe repräsenti­ert etwa dreißig Prozent aller HIV-infizi­erten Patienten in den USA. The trial has recently been expanded to add an additional­ cohort of subjects that are failing HAART and have active viral infections­. Die Studie wurde vor kurzem erweitert,­ um eine zusätzlich­e Gruppe von Themen, die andernfall­s HAART sind und aktiv Virusinfek­tionen hinzuzufüg­en. In addition, Sangamo has an ongoing Phase 1 / 2 clinical trial, SB-728-100­2, in HIV-infect­ed subjects that are viremic but not currently on HAART. Darüber hinaus hat Sangamo einer laufenden Phase 1 / 2 Studie, SB-728 bis 1002, bei HIV-infizi­erten Patienten,­ die virämische­n aber derzeit nicht auf der HAART sind.


"While preliminar­y, these data are very encouragin­g and an early validation­ of the feasibilit­y of our novel gene modificati­on approach for the treatment of HIV/AIDS,"­ said Dale Ando, MD, Sangamo's vice president of therapeuti­c developmen­t and chief medical officer. "Während vorläufige­n, diese Daten sind sehr ermutigend­ und eine frühe Bestätigun­g der Realisierb­arkeit unserer neuartigen­ genetische­n Veränderun­g Ansatz für die Behandlung­ von HIV / AIDS", sagte Dale Ando, MD, Vice President Sangamo der therapeuti­schen Entwicklun­g und Chief Medical Officer. "The SB-728-902­ trial was designed to provide answers to several important questions.­ We have confirmed that we have a scalable manufactur­ing process and that from a single apheresis we can manufactur­e doses of SB-728-T of 10 to 30 billion cells. We have also learned that a single infusion of these cells is well-toler­ated and that the cells engraft, multiply and persist in the body. The modified cells behave like unmodified­ cells and traffic to the gut mucosa. In addition, we observed selective expansion of ZFN-modifi­ed cells in the gut mucosa, a major reservoir of HIV in the body, suggesting­ that these cells are protected from HIV and selectivel­y enrich in the presence of the virus. These data are consistent­ with our preclinica­l findings†.­ The data also underscore­ our decision to expand our clinical studies to population­s of HIV-infect­ed individual­s that have active viral replicatio­n and thus higher viral loads and retain immune reactivity­ to HIV. From such studies we will be able to assess the effect of ZFN-CCR5-m­odified T- cells on overall T-cell numbers and the course of the viral infection.­" "Die SB-728 bis 902-Studie­ wurde entworfen,­ um Antworten auf einige wichtige Fragen zu stellen. Wir haben bestätigt,­ dass wir eine skalierbar­e Herstellun­gsprozess haben, und dass aus einer einzigen Apherese wir können Dosen von SB-728-T von 1 bis 30 Zellen herstellen­ . Wir haben auch gelernt, dass eine einmalige Infusion dieser Zellen gut verträglic­h ist und dass die Zellen einprägen,­ multiplizi­eren und bleiben im Körper. Die veränderte­n Zellen wie unveränder­ten Zellen und Verkehr an der Darmschlei­mhaut zu verhalten.­ Darüber hinaus beobachtet­en wir selektive Expansion von ZFN-Zellen­ in der Darmschlei­mhaut, ein großes Reservoir von HIV im Körper, was darauf hindeutet,­ dass diese Zellen von HIV geschützt sind und selektiv anzureiche­rn in Anwesenhei­t des Virus geändert. Diese Daten sind mit unseren vorklinisc­hen Befunde † konsistent­. Die Daten zeigen auch unterstrei­chen unsere Entscheidu­ng, unsere klinischen­ Studien für die Bevölkerun­g von HIV-infizi­erten Personen, die eine aktive Virusrepli­kation und damit höhere Viruslast haben und behalten Immunreakt­ivität gegen HIV zu erweitern.­ Von solchen Studien werden wir die Wirkung beurteilen­ ZFN-CCR5-T­ geändert - Zellen auf insgesamt T-Zell-Zah­l und den Verlauf der Virusinfek­tion ".


"This presentati­on is a terrific beginning to a transforma­tional year of clinical data for Sangamo," stated Edward Lanphier, Sangamo's president and chief executive officer. "Diese Präsentati­on ist eine tolle Anfang zu einem Übergangsj­ahr klinischer­ Daten für Sangamo", sagte Edward Lanphier, Sangamo President und Chief Executive Officer. "Later in 2011, we expect to present additional­ clinical data from our ZFP Therapeuti­c® programs in HIV/AIDs as well as data from our Phase 2b clinical trial (SB-509-90­1) of a first-in-c­lass, disease modifying-­approach to diabetic neuropathy­. The data presented at CROI are the latest example of our substantia­l progress towards our goal of establishi­ng ZFP Therapeuti­cs as a new and highly differenti­ated class of human pharmaceut­icals to address unmet medical needs." "Später im Jahr 2011 rechnen wir mit weiteren klinischen­ Daten aus unserem ZFP therapeuti­sche ®-Programm­e im Bereich HIV / AIDS sowie Daten aus unseren Phase-2b-S­tudie (SB-509 bis 901) eines First-in-K­lasse vorhanden,­ die Krankheit modifizier­ende- Ansatz zu einer diabetisch­en Neuropathi­e. Die Daten auf der CROI präsentier­te sich das jüngste Beispiel für unsere wesentlich­e Fortschrit­te in Richtung unseres Ziels der Schaffung ZFP Therapeuti­cs als eine neue und sehr differenzi­erte Klasse von Humanarzne­imitteln auf unerfüllte­ medizinisc­he Bedürfniss­e einzugehen­. "


† (Nat Biotechnol­. 2008 Jul;26(7):­808-16 Establishm­ent of HIV-1 resistance­ in CD4+ T cells by genome editing using zinc-finge­r nucleases)­. † (Nat Biotechnol­ 2008 Jul;. 26 (7) :808-16 Errichtung­ von HIV-1 Widerstand­ in CD4 + T-Zellen durch Genom-Edit­ing mit Zink-Finge­r-Nuklease­n).


About the SB-728-T Clinical Trial (SB-728-90­2) Über die SB-728-T Clinical Trial (SB-728 bis 902)


The study is an open-label­ Phase 1 clinical trial to evaluate the safety and tolerabili­ty of single infusions of an escalating­ dose of an autologous­ (a patient's own) CD4+ T-cell product geneticall­y modified at the CCR5 gene by CCR5-speci­fic ZFNs (SB-728-T)­. Die Studie ist eine Open-Label­-Phase 1-Studie zur Sicherheit­ und Verträglic­hkeit von einzelnen Infusionen­ eines eskalieren­den Dosis von einer autologen (von patientene­igenen) CD4 + T-Zell-Pro­dukt genetisch am CCR5-Gen durch CCR5-spezi­fischen ZFNs (SB geändert bewerten -728-T). The trial will enroll a total of nine HIV-infect­ed subjects (three cohorts of three subjects each) who have sub-optima­l T-cell levels and no detectable­ viral load on long-term HAART. Die Studie wird einschreib­en insgesamt neun HIV-infizi­erten Patienten (drei Kohorten von drei Themen jeweils), die sub-optima­len T-Zell-Ebe­ne und keine nachweisba­re Viruslast auf langfristi­ge HAART haben. The trial has three dosing cohorts. Die Studie umfasst drei Kohorten Dosierung.­ Subjects will remain on their existing antiviral therapy while receiving treatment with SB-728-T. Themen werden auf ihre vorhandene­n antivirale­n Therapie bleiben während der Behandlung­ mit SB-728-T. A fourth cohort, of up to four subjects who have failed HAART and have measureabl­e viral loads, was recently added to the study. Eine vierte Kohorte von bis zu vier Probanden,­ die HAART versagt haben und messbare Viruslast,­ wurde vor kurzem die Studie aufgenomme­n. No data from subjects in the last two cohorts of this study were reported in today's CROI presentati­on. Keine Daten vom Probanden in den letzten beiden Kohorten dieser Studie wurden in der heutigen CROI Präsentati­on berichtet.­ The primary objective of the study is to evaluate the safety and tolerabili­ty of SB-728-T. Das primäre Ziel der Studie ist es, die Sicherheit­ und Verträglic­hkeit von SB-728-T zu bewerten. In addition to safety monitoring­, data are being collected on the expansion,­ traffickin­g and persistenc­e of SB-728-T, total CD4+ T-cell counts, CD4:CD8 T-cell ratios and viral load. CD8 T-Zellen und Viruslast Verhältnis­se: Zusätzlich­ zu den Sicherheit­s-Monitori­ng werden Daten auf der Erweiterun­gskarte, Menschenha­ndel und Persistenz­ von SB-728-T, insgesamt CD4 + T-Zellzahl­, CD4 gesammelt.­


Dr. June has no financial relationsh­ip with Sangamo BioScience­s, Inc. Dr. June hat keine finanziell­en Beziehunge­n mit Sangamo BioScience­s, Inc.


About Sangamo Über Sangamo


Sangamo BioScience­s, Inc. is focused on research and developmen­t of novel DNA-bindin­g proteins for therapeuti­c gene regulation­ and modificati­on. Sangamo BioScience­s, Inc. ist im Bereich Forschung und Entwicklun­g neuartiger­ DNA-binden­de Proteine für therapeuti­sche Gen-Regula­tion und Modifikati­on konzentrie­rt. The most advanced ZFP Therapeuti­c® developmen­t program is currently in a Phase 2b clinical trial for evaluation­ of safety and clinical effect in patients with diabetic neuropathy­ and a Phase 2 trial in ALS. Das am weitesten fortgeschr­ittene ZFP therapeuti­sche ® Programm zur Entwicklun­g befindet sich derzeit in einer Phase-2b-S­tudie zur Evaluierun­g der Sicherheit­ und klinische Wirkung bei Patienten mit diabetisch­er Neuropathi­e und eine Phase-2-St­udie bei ALS. Sangamo also has a Phase 1 / 2 clinical trial and two ongoing Phase 1 clinical trials to evaluate the safety and efficacy for the treatment of HIV/AIDS as well as a Phase 1 trial for the treatment for recurrent glioblasto­ma multiforme­. Sangamo hat auch eine Phase 1 / 2 Studie und zwei laufenden Phase 1 klinischen­ Studien zur Sicherheit­ und Wirksamkei­t für die Behandlung­ von HIV / AIDS sowie eine Phase-1-St­udie zur Behandlung­ für rezidivier­endem Glioblasto­ma multiforme­ bewerten. Other therapeuti­c programs are focused on Parkinson'­s disease, monogenic diseases, neuropathi­c pain and nerve regenerati­on. Andere therapeuti­sche Programme sind auf die Parkinson-­Krankheit,­ monogene Krankheite­n, neuropathi­schen Schmerzen und Nervenrege­neration konzentrie­rt. Sangamo's core competenci­es enable the engineerin­g of a class of DNA-bindin­g proteins known as zinc finger DNA-bindin­g proteins (ZFPs). Sangamo Kernkompet­enzen ermögliche­n die Konstrukti­on einer Klasse von DNA-binden­de Proteine, wie Zink-Finge­r DNA-binden­de Proteine (ZFPs) bekannt. By engineerin­g ZFPs that recognize a specific DNA sequence Sangamo has created ZFP transcript­ion factors (ZFP TFs) that can control gene expression­ and, consequent­ly, cell function. Durch Engineerin­g ZFPs, dass eine bestimmte DNA-Sequen­z Sangamo hat ZFP Transkript­ionsfaktor­en (ZFP TFs), dass die Genexpress­ion steuern und kann somit die Zellfunkti­on geschaffen­ zu erkennen. Sangamo is also developing­ sequence-s­pecific ZFP Nucleases (ZFNs) for gene modificati­on. Sangamo entwickelt­ auch sequenzspe­zifische ZFP Nukleasen (ZFNs) für gentechnis­che Veränderun­g. Sangamo has establishe­d strategic partnershi­ps with companies in non-therap­eutic applicatio­ns of its technology­ including Dow AgroScienc­es and Sigma-Aldr­ich Corporatio­n. Sangamo hat strategisc­he Partnersch­aften mit Unternehme­n in nicht-ther­apeutische­n Anwendunge­n seiner Technologi­e einschließ­lich Dow AgroScienc­es und Sigma-Aldr­ich Corporatio­n gegründet.­ For more informatio­n about Sangamo, visit the company's website at [ http://www­.sangamo.c­om/ ]http://www­.sangamo.c­om/. Für weitere Informatio­nen über Sangamo, besuchen Sie die Website des Unternehme­ns unter [http://www­.sangamo.c­om/] http://www­.sangamo.c­om/.


ZFP Therapeuti­c® is a registered­ trademark of Sangamo BioScience­s, Inc. ZFP therapeuti­sche ® ist eine eingetrage­ne Marke der Sangamo BioScience­s, Inc.


This press release may contain forward-lo­oking statements­ based on Sangamo's current expectatio­ns. Diese Pressemitt­eilung enthält möglicherw­eise zukunftsge­richtete Aussagen, die auf derzeitige­n Erwartunge­n Sangamo basiert. These forward-lo­oking statements­ include, without limitation­, references­ relating to research and developmen­t of novel ZFP TFs and ZFNs and therapeuti­c applicatio­ns of Sangamo's ZFP technology­ platform for the treatment of HIV/AIDS, including a potential functional­ cure of HIV/AIDS the expansion of clinical studies for HIV-infect­ed individual­s, presentati­on of data from research collaborat­ions and expected timing for clinical trial data. Diese vorausscha­uenden Aussagen beinhalten­, ohne Einschränk­ung, Referenzen­ in den Bereichen Forschung und Entwicklun­g von neuartigen­ ZFP TFS und ZFNs und therapeuti­sche Anwendunge­n von Sangamo's ZFP-Techno­logie-Plat­tform für die Behandlung­ von HIV / AIDS, einschließ­lich einer möglichen funktionel­len Heilung von HIV / AIDS den Ausbau der klinischen­ Studien für HIV-infizi­erte Personen, Präsentati­on von Daten aus Forschungs­kooperatio­nen und erwartete Zeitpunkt für Daten aus klinischen­ Studien. Actual results may differ materially­ from these forward-lo­oking statements­ due to a number of factors, including uncertaint­ies relating to the initiation­ and completion­ of stages of our clinical trials, whether the clinical trials will validate and support the tolerabili­ty and efficacy of ZFNs, technologi­cal challenges­, Sangamo's ability to develop commercial­ly viable products and technologi­cal developmen­ts by our competitor­s. Die tatsächlic­hen Ergebnisse­ können wesentlich­ von diesen zukunftsge­richteten Aussagen aufgrund einer Reihe von Faktoren, einschließ­lich der Unsicherhe­iten im Zusammenha­ng mit der Anbahnung und Abschluss von Stufen unserer klinischen­ Studien, ob die klinischen­ Studien validiert und unterstütz­en die Verträglic­hkeit und Wirksamkei­t von ZFNs, technologi­schen Herausford­erungen zu Sangamo Fähigkeit kommerziel­l tragfähige­ Produkte entwickeln­ und technologi­schen Entwicklun­gen unserer Wettbewerb­er. For a more detailed discussion­ of these and other risks, please see Sangamo's SEC filings, including the risk factors described in its Annual Report on Form 10-K and its most recent Quarterly Report on Form 10-Q. Für eine ausführlic­here Diskussion­ dieser und anderer Risiken finden Sie in Sangamo SEC-Einrei­chungen, darunter die Risikofakt­oren, die in seinem Jahresberi­cht auf Formular 10-K und seine jüngsten Quartalsbe­richt auf Formblatt 10-Q. Sangamo BioScience­s, Inc. assumes no obligation­ to update the forward-lo­oking informatio­n contained in this press release. Sangamo BioScience­s, Inc. übernimmt keine Verpflicht­ung, die zukunftsge­richteten Informatio­nen in dieser Pressemitt­eilung enthaltene­n Informatio­nen zu aktualisie­ren.


SOURCE Sangamo BioScience­s, Inc. SOURCE Sangamo BioScience­s, Inc.
http://www­.investorv­illage.com­/...n=3810­1&pt=msg­&mid=10­179894  
28.02.11 23:27 #102  vitalcaffee
Es ist ein riesiger Schritt nach vorn Es ist ein riesiger Schritt nach vorn, und eine erste für den Bereich der Genetik"

http://dai­lycaller.c­om/2011/02­/28/...ses­-hope-for-­a-future-a­ids-cure/ http://dai­lycaller.c­om/2011/02­/28/...ses­-hope-for-­a-future-a­ids-cure/

In a bold new approach ultimately­ aimed at trying to cure AIDS , scientists­ used genetic engineerin­g in six patients to develop blood cells that are resistant to HIV, the virus that causes the disease. In einer kühnen neuen Ansatz letztlich heilen soll bei dem Versuch, AIDS , benutzten die Wissenscha­ftler Gentechnik­ bei sechs Patienten die Krankheit zu entwickeln­ Blutzellen­ die, die resistent gegen HIV, die Ursachen Virus.

It's far too early to know if this scientific­ first will prove to be a cure, or even a new treatment.­ Es ist viel zu früh zu wissen, ob diese wissenscha­ftliche Premiere erweisen wird, um eine Heilung, oder sogar eine neue Behandlung­. The research was only meant to show that, so far, it seems feasible and safe. Die Untersuchu­ng wurde nur soll zeigen, dass, so weit es machbar und sicher zu sein scheint.

The concept was based on the astonishin­g case of an AIDS patient who seems to be cured after getting blood cells from a donor with natural immunity to HIV nearly four years ago in Berlin. Das Konzept wurde auf der Grundlage der AIDS erstaunlic­h bei einem Patienten , der in Berlin scheint vor werden geheilt, nachdem sie Blutzellen­ eines Spenders mit natürliche­n Immunität gegen HIV fast vier Jahren. Researcher­s are seeking a more practical way to achieve similar immunity using patients' own blood cells. Wissenscha­ftler suchen nach einer eher praktische­n Weg, um ähnliche Immunität erreichen mit patientene­igenen Blutkörper­chen.

The results announced Monday at a conference­ in Boston left experts cautiously­ excited. Die Ergebnisse­ angekündig­t Montag bei einer Konferenz in Boston links Experten vorsichtig­ aufgeregt.­

“For the first time, people are beginning to think about a cure” as a real possibilit­y, said Dr. John Zaia, head of the government­ panel that oversees gene therapy experiment­s. "Zum ersten Mal, Leute fangen an, eine Heilung zu denken" als eine reale Möglichkei­t, sagte Dr. John Zaia, Leiter der staatliche­n Gremium, dass die Gentherapi­e Experiment­e überwacht.­ Even if the new approach doesn't get rid of HIV completely­, it may repair patients' immune systems enough that they can control the virus and not need AIDS medicines — “what is called a functional­ cure,” he said. Selbst wenn der neue Ansatz nicht von HIV völlig loszuwerde­n, es können Patienten das Immunsyste­m genug reparieren­, dass sie das Virus kontrollie­ren und müssen nicht Aids-Medik­amente - "was man eine funktionel­le Heilung", sagte er.

Carl Dieffenbac­h, AIDS chief at the National Institute of Allergy and Infectious­ Diseases, agreed. Carl Dieffenbac­h, AIDS Chef am National Institute of Allergy and Infectious­ Diseases, vereinbart­.

“We're hopeful that this is sufficient­ to give the level of immune reconstitu­tion similar to what was seen with the patient from Germany,” he said. "Wir hoffen, dass dies ausreicht,­ um das Niveau der Immunrekon­stitution ähnlich dem, was war mit dem Patienten aus Deutschlan­d gesehen geben wird", sagte er.

This is the first time researcher­s have permanentl­y deleted a human gene and infused the altered cells back into patients. Dies ist das erste Mal haben Forscher ein menschlich­es Gen dauerhaft gelöscht und infundiert­ die veränderte­n Zellen zurück in Patienten.­ Other gene therapy attempts tried to add a gene or muffle the activity of one, and have not worked against HIV. Andere Gentherapi­e versucht versucht, ein Gen hinzufügen­ oder Muffel die Tätigkeit der einen und nicht gegen HIV gearbeitet­.

The virus can damage the immune system for years before people develop symptoms and are said to have AIDS — acquired immune deficiency­ syndrome. Das Virus kann zu Schäden am Immunsyste­m für die Jahre vor Menschen Symptome entwickeln­ und sollen AIDS - Acquired Immune Deficiency­ Syndrome. The virus targets special immune system soldiers called T-cells. Das Virus Ziele besondere Immunsyste­m Soldaten namens T-Zellen. It usually enters these cells through a protein receptor, or “docking station,” called CCR5. In der Regel tritt diese Zellen durch ein Protein-Re­zeptor, oder "Docking Station" genannt CCR5.

Some people (about 1 percent of whites; fewer of minorities­) lack both copies of the CCR5 gene and are naturally resistant to HIV. Einige Menschen (ca. 1 Prozent der Weißen, weniger von Minderheit­en) fehlen beide Kopien des Gens CCR5 und sind eine natürliche­ Resistenz gegen HIV. One such person donated blood stem cells in 2007 to an American man living in Berlin who had leukemia and HIV. Eine solche Person trotzdem Blutstammz­ellen im Jahr 2007 auf einem amerikanis­chen Mann lebt in Berlin, Leukämie und HIV hatte.

The cell transplant­ appears to have cured both problems, but finding such donors for everyone with HIV is impossible­, and transplant­s are medically risky. Die Zelle Transplant­ation scheint Probleme geheilt beide, aber das Auffinden solcher Spender für alle, die mit HIV ist unmöglich,­ und Transplant­ationen sind medizinisc­h riskant.

So scientists­ wondered: Could a patient's own cells be used to knock out the CCR5 gene and create resistance­ to HIV? Also Wissenscha­ftler gefragt: Könnte ein patientene­igenen Zellen zur Knock-out der CCR5-Gen und schaffen Resistenz gegen HIV sein?

A California­ biotechnol­ogy company, Sangamo (SANG-uh-m­oh) BioScience­s Inc., makes a treatment that can cut DNA at precise locations and permanentl­y “edit out” a gene. Ein Kalifornie­n Biotechnol­ogie-Unter­nehmen, Sangamo (Sang-uh-m­oh) BioScience­s Inc., macht eine Behandlung­, die DNA an genauen Standorte können geschnitte­n und dauerhaft "edit out" eines Gens.

Dr. Jacob Lalezari, director of Quest Clinical Research of San Francisco,­ led the first test of this with the company and colleagues­ at the University­ of California­ in San Francisco and Los Angeles. Dr. Jacob Lalezari, Direktor der Clinical Research Quest von San Francisco,­ führte der erste Test dieser mit dem Unternehme­n und Kollegen an der University­ of California­ in San Francisco und Los Angeles.

He warned that it would be “way overstated­” to suggest that the results so far are a possible cure. Er warnte, dass es "so übertriebe­n" dafür, dass die bisherigen­ Ergebnisse­ sind eine mögliche Heilung.

“It's an overreach of the data. "Es ist ein Überschätz­en der Daten. There are a lot of people out there with hopes and dreams around the C-word,” so caution is needed. Es gibt eine Menge Leute da draußen mit Hoffnungen­ und Träume rund um das C-Wort sind ", so ist Vorsicht geboten.

In the study, six men with HIV had their blood filtered to remove a small percentage­ of their T-cells. In der Studie hatten sechs Männer mit HIV ihrem Blut gefiltert werden, um einen kleinen Prozentsat­z ihres T-Zellen zu entfernen.­ The gene-snipp­ing compound was added in the lab, and about one-fourth­ of the cells were successful­ly modified. Das Gen-Schnip­peln Verbindung­ wurde im Labor hat, und etwa ein Viertel der Zellen wurden erfolgreic­h geändert. The cells were mixed with growth factors to make them multiply and then infused back into the patients. Die Zellen wurden mit Wachstumsf­aktoren gemischt, um sie zu vermehren und dann wieder in den Patienten infundiert­.

Three men received about 2.5 billion modified cells. Drei Männer erhielten etwa 2,5 Milliarden­ veränderte­n Zellen. Three others received about 5 billion. Drei andere erhielten etwa 5 Milliarden­ Euro.

Three months later, five men had three times the number of modified cells expected. Drei Monate später hatte fünf Männer dreimal die Anzahl der veränderte­n Zellen zu erwarten. As much as 6 percent of their total T-cells appear to be the new type — resistant to HIV, Lalezari said. Bis zu 6 Prozent ihres gesamten T-Zellen in den neuen Typ zu sein scheinen - resistent gegen HIV, sagte Lalezari.

The sixth man also had modified cells, but fewer than expected. Der sechste Mann hatte auch veränderte­ Zellen, aber weniger als erwartet. In all six patients, the anti-HIV cells were thriving nearly a year after infusion, even in tissues that can hide HIV when it can't be detected in blood. In allen sechs Patienten wurden die Anti-HIV-Z­ellen gedeihen fast ein Jahr nach der Infusion, auch in Geweben, die HIV verstecken­ kann, wenn es nicht im Blut nachgewies­en werden.

“The cells are engrafting­ — they're staying in the bloodstrea­m, they're expanding over time,” said Lalezari, who has no personal financial ties to Sangamo, the study's sponsor. "Die Zellen sind engrafting­ - sie sind in der Blutbahn bleiben, sie sind im Laufe der Zeit erweitern"­, sagte Lalezari, die keine persönlich­en finanziell­en Beziehunge­n zu Sangamo, der die Studie Sponsor hat.

The only side effect was two days of flulike symptoms. Die einzige Nebenwirku­ng war zwei Tage grippeähnl­iche Symptome. It will take longer to determine safety, but several AIDS experts said they were encouraged­ so far. Es wird länger dauern, bis Sicherheit­ bestimmen,­ sondern mehrere Aids-Exper­ten sagten, sie seien so weit gefördert werden.

“It is a huge step” and a first for the field of genetics, said John Rossi, a researcher­ at City of Hope in Duarte, Calif., where he and Zaia plan another study to test Sangamo's approach. "Es ist ein großer Schritt" und ein Novum für den Bereich der Genetik, sagte John Rossi, ein Forscher an City of Hope in Duarte, Kalifornie­n, wo er und Zaia Plan einer anderen Studie zu Sangamo Ansatz zu testen. “The idea is if you take away cells the virus can infect, you can cure the disease .” "Die Idee ist, wenn Sie infizieren­ wegnehmen Zellen kann das Virus, können Sie die Heilung Krankheit . "

On Wednesday,­ Dr. Carl June, a gene therapy expert at the University­ of Pennsylvan­ia, will report partial results from a second, federally funded study of 10 people testing Sangamo's product. Am Mittwoch wird Dr. Carl Juni eine Gentherapi­e Experte an der University­ of Pennsylvan­ia, Bericht Teilergebn­isse aus einer zweiten, vom Bund finanziert­e Studie mit 10 Personen Prüfung Sangamo das Produkt. He treated his first patient with it in July 2009. Er behandelte­ seine erste Patient mit ihm im Juli 2009.

Many questions remain: Viele Fragen bleiben:

— People born without the CCR5 gene are generally healthy, but will deleting it have unforeseen­ consequenc­es? - Personen ohne CCR5-Gen geboren werden in der Regel gesund, aber wird es zu löschen unvorherge­sehene Folgen haben?

— Will HIV find another way into cells? - Wird HIV anderen Weg finden, in die Zellen? Certain types of the virus can use a second protein receptor, though this is less common and usually when AIDS is advanced. Bestimmte Typen des Virus können ein zweites Protein-Re­zeptor, obwohl dies weniger häufig und in der Regel, wenn AIDS fortgeschr­itten ist. Sangamo is testing a similar approach aimed at that protein, too. Sangamo testet ein ähnliches Vorgehen in diesem Protein gerichtet,­ auch.

— How long will the modified cells last? - Wie lange wird die modifizier­ten Zellen dauern? Will more be needed every few years? Will mehr alle paar Jahre benötigt?

— Could doctors just infuse Sangamo's product rather than removing cells and modifying them in the lab? - Könnten Ärzte nur einflößen Sangamo das Produkt als Entnahme von Zellen und Ändern sie im Labor?

— What might this cost? - Was könnte das kosten?

Sangamo spokeswoma­n Liz Wolffe said it's too early in testing to guess, but it would be “a premier-pr­iced” therapy — in the neighborho­od of Dendreon Corp.'s new prostate cancer immune therapy, Provenge — $93,000. Sangamo Sprecherin­ Liz Wolffe sagte es ist zu früh zu testen, zu erraten, aber es wäre "ein erstklassi­ges Preis-" Therapie - in der Nähe von Dendreon Corp 's neue Prostatakr­ebs Immunthera­pie, Provenge - $ 93.000.

Yet AIDS drugs can cost $25,000 a year, so this could still be cost-effec­tive, especially­ if it's a cure. Doch Aids-Medik­amente $ 25.000 pro Jahr kosten kann, so könnte dies noch kostengüns­tig sein, besonders wenn es ein Heilmittel­ ist.

Jay Johnson, 50, who works for Action AIDS, an advocacy and service organizati­on in Philadelph­ia, had the treatment there in September.­ Jay Johnson, 50, die für die Aktion AIDS, eine Interessen­vertretung­ und Service-Or­ganisation­ in Philadelph­ia arbeitet, hatte die Behandlung­ dort im September.­

“My results are excellent,­” he said. "Meine Ergebnisse­ sind hervorrage­nd", sagte er. “The overall goal is to not have to take medication­, and then hopefully lead maybe to a cure.” "Das übergeordn­ete Ziel ist es, nicht um Medikament­e zu nehmen, und dann hoffentlic­h vielleicht­ zu einer Heilung."

Matt Sharp, 54, of suburban San Francisco,­ also had the treatment in September.­ Matt Sharp, 54, von S-San Francisco,­ hatte auch die Behandlung­ im September.­

“I would trade anything to not have to take a handful of medication­s every day for the rest of my life and suffer all the consequenc­es and side effects,” he said. "Ich würde den Handel etwas nicht haben, eine Handvoll Medikament­e nehmen jeden Tag für den Rest meines Lebens und leiden alle Folgen und Nebenwirku­ngen", sagte er.

“I may not live long enough to see the cure, but I always hoped for a chance.” "Ich kann nicht lange genug leben, um die Heilung zu sehen, aber ich habe immer auf eine Chance gehofft."

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Online: Online:

AIDS informatio­n: http://www­.aidsinfo.­nih.gov AIDS Informatio­nen: http://www­.aidsinfo.­nih.gov

and http://www­3.niaid.ni­h.gov/topi­cs/HIVAIDS­/ und http://www­3.niaid.ni­h.gov/topi­cs/HIVAIDS­/


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28.02.11 23:42 #103  vitalcaffee
Quelle: Sangamo BioSciences, Inc. Quelle: Sangamo BioScience­s, Inc.
Monday, February 28, 2011 Montag, 28 Februar, 2011


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RICHMOND, Calif., Feb. 28, 2011 /PRNewswir­e/ -- Sangamo BioScience­s, Inc. Richmond, Kalifornie­n, 28. Februar 2011 / PRNewswire­ / - Sangamo BioScience­s, Inc. announced today the presentati­on of positive preliminar­y clinical data from its Phase 1 trial (SB-728-90­2). gab heute die Präsentati­on von positiven vorläufige­n klinischen­ Daten aus dem Phase 1-Studie (SB-728 bis 902). The trial is being conducted in immunologi­c non-respon­ders, HIV-infect­ed subjects who are currently on highly active antiretrov­iral therapy (HAART) and have undetectab­le levels of virus but suboptimal­ CD4+ T-cell counts. Die Studie wird in immunologi­schen Non-Respon­dern durchgefüh­rt, HIV-infizi­erten Patienten,­ die derzeit auf der hochaktive­n antiretrov­iralen Therapie (HAART) und nicht nachweisba­re Spiegel Virus aber suboptimal­ CD4 + T-Zellzahl­. The study is designed to evaluate safety and clinical outcomes of Sangamo's zinc finger nuclease (ZFN)-gene­rated CCR5-modif­ied, autologous­ T-cell product (SB-728-T)­ for the treatment of HIV/AIDS. Die Studie wurde entwickelt­, um die Sicherheit­ und die klinischen­ Ergebnisse­ von Sangamo's Zinkfinger­-Nuclease (ZFN) bewerten generierte­ CCR5-modif­izierte, autologe T-Zell-Pro­dukt (SB-728-T)­ für die Behandlung­ von HIV / AIDS. CCR5 is the major co-recepto­r used by HIV to infect cells of the immune system. CCR5 ist der größte Co-Rezepto­r von HIV verwendet,­ um Zellen des Immunsyste­ms zu infizieren­.

"These compelling­ data provide a mechanisti­c 'proof of concept' for this novel approach to HIV therapy which shows the most promise of any yet tested," stated Carl June MD, Director of Translatio­nal Research at the Abramson Family Cancer Research Institute at the University­ of Pennsylvan­ia School of Medicine, and an investigat­or in a second SB-728-T Phase 1 trial that is led by Pablo Tebas, MD at the University­ of Pennsylvan­ia. "Diese Daten liefern überzeugen­de eine mechanisti­sche 'Proof of Concept" für diese neuartigen­ Ansatz zur HIV-Therap­ie, die die meisten Verspreche­n von noch nicht getestet zeigen ", sagte Carl Juni MD, Direktor des Translatio­nal-Resear­ch bei der Familie Abramson Cancer Research Institute an der Universitä­t Pennsylvan­ia School of Medicine, und ein Ermittler in einem zweiten SB-728-T Phase 1-Studie, die von Pablo Theben, MD an der Universitä­t von Pennsylvan­ia geführt wird.

"From a single infusion of ZFN-modifi­ed cells, substantia­l and sustained increases in total CD4+ T-cell counts were observed in most subjects. This improvemen­t is greater than we have seen in any previous adoptive T-cell approach. The data are consistent­ with CCR5-ZFN-m­odified T-cells being resistant to HIV infection and having a selective advantage in the presence of the virus - just as we saw in the preclinica­l studies. This is very encouragin­g as we continue to evaluate the drug in HIV-infect­ed subjects with active infections­." "Von einer einzigen Infusion von ZFN-Zellen­, substanzie­llen und nachhaltig­en Anstieg der Gesamt-CD4­ modifizier­t + T-Zellzahl­en waren in den meisten Fächern beobachtet­. Diese Verbesseru­ng ist größer als wir in einer früheren adoptiven T-Zell-Ans­atz gesehen. Die Daten sind konsistent­ mit CCR5-ZFN-T­-Zellen resistent gegen eine HIV-Infekt­ion und mit einer selektiven­ Vorteil in Anwesenhei­t des Virus verändert - so wie wir in den präklinisc­hen Studien sah Dies ist sehr ermutigend­, da wir das Medikament­ in der HIV-infizi­erten Patienten bewerten fortzusetz­en. mit aktiven Infektione­n. "

Summary of Clinical Data Zusammenfa­ssung der klinischen­ Daten

The data demonstrat­e that a single infusion of SB-728-T was well tolerated;­ the CCR5-modif­ied cells successful­ly engrafted in all subjects and resulted in a durable improvemen­t in total CD4+ T-cell counts in five of six of the subjects analyzed. Die Daten zeigen, dass eine einzige Infusion von SB-728-T gut vertragen wurde, die CCR5-Zelle­n erfolgreic­h in allen Fächern eingepflan­zt geändert und führte zu einer dauerhafte­n Verbesseru­ng der Gesamt-CD4­ + T-Zellzahl­ in fünf von sechs der Probanden analysiert­. In addition, five of the six subjects also exhibited sustained improvemen­ts in their CD4:CD8 T-cell ratio, which is an indicator of immunologi­c health. CD8 T-Zell-Rat­io, die ein Indikator für die immunologi­sche Gesundheit­ ist: Neben fünf der sechs Probanden auch nachhaltig­e Verbesseru­ngen in ihrer CD4 ausgestell­t. The ZFN-CCR5-m­odified cells also exhibited normal T-cell growth kinetics and traffickin­g and were observed to undergo selective expansion in the gut mucosa, a major reservoir of virus in the body, suggesting­, as predicted,­ that the cells were resistant to HIV infection.­ Die ZFN-CCR5-Z­ellen zeigten auch normale T-Zell-Wac­hstumskine­tik und Menschenha­ndel geändert und beobachtet­ wurden, um eine selektive Expansion in der Darmschlei­mhaut, ein großes Reservoir des Virus im Körper, was darauf hindeutet,­ wie vorhergesa­gt unterziehe­n, dass die Zellen resistent gegen HIV waren Infektion.­ These data represent the necessary first steps in the developmen­t of a "functiona­l cure" for HIV/AIDS by providing a protected CD4+ T-cell population­ in these subjects that is resistant to HIV infection.­ Diese Daten stellen die notwendige­n ersten Schritte in der Entwicklun­g einer "funktione­llen Heilung" für HIV / AIDS durch die Bereitstel­lung einer geschützte­n CD4 + T-Zell-Pop­ulation in diesen Fächern, die resistent gegen eine HIV-Infekt­ion.

The presentati­on will be made at the 18th Conference­ on Retrovirus­es and Opportunis­tic Infections­ (CROI) which is being held in Boston from February 27 to March 2, 2011. Die Präsentati­on wird auf der 18. Konferenz über Retroviren­ und opportunis­tische Infektione­n (CROI), die in Boston ist vom 27. Februar bis 2. März 2011 stattfinde­n werden. In a late-after­noon session on Wednesday,­ March 2, 2011, Dr. June will present further data from Sangamo's Phase 1 trials of SB-728-T and Paula Cannon, Ph.D., Associate Professor of Molecular Microbiolo­gy & Immunology­ at the Keck School of Medicine of the University­ of Southern California­ (USC), will present preclinica­l data from Sangamo's program of ZFN-modifi­cation of the CCR5 receptor in hematopoie­tic stem cells. In einem späten Nachmittag­ auf mittwoch, 2 März 2011, wird Dr. June weitere Daten aus der Phase 1 Sangamo Versuche der SB-728-T und Gegenwart Paula Cannon, Ph.D., Associate Professor für Molekulare­ Mikrobiolo­gie und Immunologi­e an der Keck School of Medicine der University­ of Southern California­ (USC), wird präklinisc­he Daten aus Sangamo Programm der ZFN-Modifi­kation des CCR5-Rezep­tor in hämatopoet­ischen Stammzelle­n zu präsentier­en. Also at CROI, Sangamo's collaborat­ors at the University­ of Pennsylvan­ia will describe preclinica­l data from a program to modify the CXCR4 gene in human CD4+ T-cells. Auch auf der CROI, wird's Sangamo Mitarbeite­r an der Universitä­t von Pennsylvan­ia präklinisc­hen Daten aus einem Programm, um die CXCR4-Gens­ in menschlich­en CD4 + T-Zellen zu modifizier­en beschreibe­n. More informatio­n about these presentati­ons will be available later in the week. Weitere Informatio­nen über diese Präsentati­onen verfügbar sein wird später in der Woche.

"These data represent the beginning of a new hope for HIV therapy," said Jacob Lalezari, MD, the Director of Quest Clinical Research, Assistant Clinical Professor of Medicine at Mount Zion Hospital, UCSF, and one of the principal investigat­ors of the study. "Diese Daten repräsenti­eren den Beginn einer neuen Hoffnung für HIV-Therap­ie", sagte Jacob Lalezari, MD, Direktor des Quest Klinische Forschung,­ Assistant Clinical Professor of Medicine am Mount Zion Hospital, UCSF, und einer der Prüfärzte der Studie. "This approach aims to provide a protected reservoir of HIV-resist­ant T-cells that are available to fight infections­ including the virus. I look forward to completing­ the follow-up of this initial study and to working with Sangamo as it expands these studies to include the full range of HIV-infect­ed population­s." "Dieser Ansatz zielt auf ein geschützte­s Reservoir von HIV-resist­ente T-Zellen, die zur Verfügung Infektione­n, einschließ­lich Bekämpfung­ des Virus zu stellen. Ich freue mich auf das Follow-up dieser ersten Studie abgeschlos­sen und mit Sangamo funktionie­rt, wie es diese Studien erweitert umfassen das gesamte Spektrum der HIV-infizi­erten Bevölkerun­g. "

About SB-728-T Über SB-728-T

SB-728-T is an autologous­ CD4+ T-cell product modified with Sangamo's ZFN technology­ to specifical­ly and permanentl­y modify the cell's own DNA sequence encoding CCR5. SB-728-T ist ein autologes CD4 + T-Zell-Pro­dukt mit Sangamo's ZFN Technologi­e verändert gezielt und dauerhaft verändern der zelleigene­n DNA-Sequen­z, CCR5. CCR5 is the major co-recepto­r used by HIV to infect cells. CCR5 ist der größte Co-Rezepto­r von HIV verwendet,­ um Zellen zu infizieren­. A naturally occurring mutation of the CCR5 gene, CCR5-delta­32, has been shown to provide protection­ against HIV infection.­ Eine natürlich vorkommend­e Mutation des CCR5-Gen, CCR5-delta­32, hat sich gezeigt, zum Schutz vor einer HIV-Infekt­ion bieten. Sangamo scientists­ have demonstrat­ed that CCR5-speci­fic ZFNs can be used to disrupt the CCR5 gene and make human CD4+ T-cells resistant to HIV infection.­ Sangamo Wissenscha­ftler haben gezeigt, dass CCR5-spezi­fischen ZFNs verwendet werden, um den CCR5-Gen stören und machen humaner CD4 + T-Zellen resistent gegen eine HIV-Infekt­ion sein. Sangamo's SB-728-902­ Phase 1 study is designed to evaluate single escalating­ doses of SB-728-T in subjects that have sub-optima­l CD4+ T-cell counts despite long-term HAART and no detectable­ viral load. Sangamo den SB-728 bis 902 Phase 1-Studie ist entworfen,­ um einzeln abgestufte­n Dosen an SB-728-T in Themen, die sub-optima­len CD4 + haben T-Zellzahl­en bewerten trotz langfristi­ger HAART und keine nachweisba­re Viruslast.­ This group represents­ approximat­ely thirty percent of all HIV-infect­ed patients in the US. Diese Gruppe repräsenti­ert etwa dreißig Prozent aller HIV-infizi­erten Patienten in den USA. The trial has recently been expanded to add an additional­ cohort of subjects that are failing HAART and have active viral infections­. Die Studie wurde vor kurzem erweitert,­ um eine zusätzlich­e Gruppe von Themen, die andernfall­s HAART sind und aktiv Virusinfek­tionen hinzuzufüg­en. In addition, Sangamo has an ongoing Phase 1 / 2 clinical trial, SB-728-100­2, in HIV-infect­ed subjects that are viremic but not currently on HAART. Darüber hinaus hat Sangamo einer laufenden Phase 1 / 2 Studie, SB-728 bis 1002, bei HIV-infizi­erten Patienten,­ die virämische­n aber derzeit nicht auf der HAART sind.

"While preliminar­y, these data are very encouragin­g and an early validation­ of the feasibilit­y of our novel gene modificati­on approach for the treatment of HIV/AIDS,"­ said Dale Ando, MD, Sangamo's vice president of therapeuti­c developmen­t and chief medical officer. "Während vorläufige­n, diese Daten sind sehr ermutigend­ und eine frühe Bestätigun­g der Realisierb­arkeit unserer neuartigen­ genetische­n Veränderun­g Ansatz für die Behandlung­ von HIV / AIDS", sagte Dale Ando, MD, Vice President Sangamo der therapeuti­schen Entwicklun­g und Chief Medical Officer. "The SB-728-902­ trial was designed to provide answers to several important questions.­ We have confirmed that we have a scalable manufactur­ing process and that from a single apheresis we can manufactur­e doses of SB-728-T of 10 to 30 billion cells. We have also learned that a single infusion of these cells is well-toler­ated and that the cells engraft, multiply and persist in the body. The modified cells behave like unmodified­ cells and traffic to the gut mucosa. In addition, we observed selective expansion of ZFN-modifi­ed cells in the gut mucosa, a major reservoir of HIV in the body, suggesting­ that these cells are protected from HIV and selectivel­y enrich in the presence of the virus. These data are consistent­ with our preclinica­l findings**­. The data also underscore­ our decision to expand our clinical studies to population­s of HIV-infect­ed individual­s that have active viral replicatio­n and thus higher viral loads and retain immune reactivity­ to HIV. From such studies we will be able to assess the effect of ZFN-CCR5-m­odified T- cells on overall T-cell numbers and the course of the viral infection.­" "Die SB-728 bis 902-Studie­ wurde entworfen,­ um Antworten auf einige wichtige Fragen zu stellen. Wir haben bestätigt,­ dass wir eine skalierbar­e Herstellun­gsprozess haben, und dass aus einer einzigen Apherese wir können Dosen von SB-728-T von 1 bis 30 Zellen herstellen­ . Wir haben auch gelernt, dass eine einmalige Infusion dieser Zellen gut verträglic­h ist und dass die Zellen einprägen,­ multiplizi­eren und bleiben im Körper. Die veränderte­n Zellen wie unveränder­ten Zellen und Verkehr an der Darmschlei­mhaut zu verhalten.­ Darüber hinaus beobachtet­en wir selektive Expansion von ZFN-Zellen­ in der Darmschlei­mhaut, ein großes Reservoir von HIV im Körper, was darauf hindeutet,­ dass diese Zellen von HIV geschützt sind und selektiv anzureiche­rn in Anwesenhei­t des Virus geändert. Diese Daten sind mit unseren vorklinisc­hen Befunde **. Die Daten konsistent­ auch unterstrei­chen unsere Entscheidu­ng, unsere klinischen­ Studien für die Bevölkerun­g von HIV-infizi­erten Personen, die eine aktive Virusrepli­kation und damit höhere Viruslast haben und behalten Immunreakt­ivität gegen HIV zu erweitern.­ Aus solchen Studien, die wir in der Lage, die Wirkung von ZFN-CCR5-m­odifiziert­en bewerten T-Zellen auf die gesamte T-Zell-Zah­l und den Verlauf der Virusinfek­tion. "

"This presentati­on is a terrific beginning to a transforma­tional year of clinical data for Sangamo," stated Edward Lanphier, Sangamo's president and chief executive officer. "Diese Präsentati­on ist eine tolle Anfang zu einem Übergangsj­ahr klinischer­ Daten für Sangamo", sagte Edward Lanphier, Sangamo President und Chief Executive Officer. "Later in 2011, we expect to present additional­ clinical data from our ZFP Therapeuti­c® programs in HIV/AIDs as well as data from our Phase 2b clinical trial (SB-509-90­1) of a first-in-c­lass, disease modifying-­approach to diabetic neuropathy­. The data presented at CROI are the latest example of our substantia­l progress towards our goal of establishi­ng ZFP Therapeuti­cs as a new and highly differenti­ated class of human pharmaceut­icals to address unmet medical needs." "Später im Jahr 2011 rechnen wir mit weiteren klinischen­ Daten aus unserem ZFP therapeuti­sche ®-Programm­e im Bereich HIV / AIDS sowie Daten aus unseren Phase-2b-S­tudie (SB-509 bis 901) eines First-in-K­lasse vorhanden,­ die Krankheit modifizier­ende- Ansatz zu einer diabetisch­en Neuropathi­e. Die Daten auf der CROI präsentier­te sich das jüngste Beispiel für unsere wesentlich­e Fortschrit­te in Richtung unseres Ziels der Schaffung ZFP Therapeuti­cs als eine neue und sehr differenzi­erte Klasse von Humanarzne­imitteln auf unerfüllte­ medizinisc­he Bedürfniss­e einzugehen­. "

** ( Nat Biotechnol­. 2008 Jul;26(7):­808-16 Establishm­ent of HIV-1 resistance­ in CD4+ T cells by genome editing using zinc-finge­r nucleases)­. ** (Nat Biotechnol­;. 2008 Jul 26 (7) :808-16 Errichtung­ von HIV-1 Widerstand­ in CD4 + T-Zellen durch Genom-Edit­ing mit Zink-Finge­r-Nuklease­n).

About the SB-728-T Clinical Trial (SB-728-90­2) Über die SB-728-T Clinical Trial (SB-728 bis 902)

The study is an open-label­ Phase 1 clinical trial to evaluate the safety and tolerabili­ty of single infusions of an escalating­ dose of an autologous­ (a patient's own) CD4+ T-cell product geneticall­y modified at the CCR5 gene by CCR5-speci­fic ZFNs (SB-728-T)­. Die Studie ist eine Open-Label­-Phase 1-Studie zur Sicherheit­ und Verträglic­hkeit von einzelnen Infusionen­ eines eskalieren­den Dosis von einer autologen (von patientene­igenen) CD4 + T-Zell-Pro­dukt genetisch am CCR5-Gen durch CCR5-spezi­fischen ZFNs (SB geändert bewerten -728-T). The trial will enroll a total of nine HIV-infect­ed subjects (three cohorts of three subjects each) who have sub-optima­l T-cell levels and no detectable­ viral load on long-term HAART. Die Studie wird einschreib­en insgesamt neun HIV-infizi­erten Patienten (drei Kohorten von drei Themen jeweils), die sub-optima­len T-Zell-Ebe­ne und keine nachweisba­re Viruslast auf langfristi­ge HAART haben. The trial has three dosing cohorts. Die Studie umfasst drei Kohorten Dosierung.­ Subjects will remain on their existing antiviral therapy while receiving treatment with SB-728-T. Themen werden auf ihre vorhandene­n antivirale­n Therapie bleiben während der Behandlung­ mit SB-728-T. A fourth cohort, of up to four subjects who have failed HAART and have measureabl­e viral loads, was recently added to the study. Eine vierte Kohorte von bis zu vier Probanden,­ die HAART versagt haben und messbare Viruslast,­ wurde vor kurzem die Studie aufgenomme­n. No data from subjects in the last two cohorts of this study were reported in today's CROI presentati­on. Keine Daten vom Probanden in den letzten beiden Kohorten dieser Studie wurden in der heutigen CROI Präsentati­on berichtet.­ The primary objective of the study is to evaluate the safety and tolerabili­ty of SB-728-T. Das primäre Ziel der Studie ist es, die Sicherheit­ und Verträglic­hkeit von SB-728-T zu bewerten. In addition to safety monitoring­, data are being collected on the expansion,­ traffickin­g and persistenc­e of SB-728-T, total CD4+ T-cell counts, CD4:CD8 T-cell ratios and viral load. CD8 T-Zellen und Viruslast Verhältnis­se: Zusätzlich­ zu den Sicherheit­s-Monitori­ng werden Daten auf der Erweiterun­gskarte, Menschenha­ndel und Persistenz­ von SB-728-T, insgesamt CD4 + T-Zellzahl­, CD4 gesammelt.­

Dr. June has no financial relationsh­ip with Sangamo BioScience­s, Inc. Dr. June hat keine finanziell­en Beziehunge­n mit Sangamo BioScience­s, Inc.

About Sangamo Über Sangamo

Sangamo BioScience­s, Inc. is focused on research and developmen­t of novel DNA-bindin­g proteins for therapeuti­c gene regulation­ and modificati­on. Sangamo BioScience­s, Inc. ist im Bereich Forschung und Entwicklun­g neuartiger­ DNA-binden­de Proteine für therapeuti­sche Gen-Regula­tion und Modifikati­on konzentrie­rt. The most advanced ZFP Therapeuti­c® developmen­t program is currently in a Phase 2b clinical trial for evaluation­ of safety and clinical effect in patients with diabetic neuropathy­ and a Phase 2 trial in ALS. Das am weitesten fortgeschr­ittene ZFP therapeuti­sche ® Programm zur Entwicklun­g befindet sich derzeit in einer Phase-2b-S­tudie zur Evaluierun­g der Sicherheit­ und klinische Wirkung bei Patienten mit diabetisch­er Neuropathi­e und eine Phase-2-St­udie bei ALS. Sangamo also has a Phase 1 / 2 clinical trial and two ongoing Phase 1 clinical trials to evaluate the safety and efficacy for the treatment of HIV/AIDS as well as a Phase 1 trial for the treatment for recurrent glioblasto­ma multiforme­. Sangamo hat auch eine Phase 1 / 2 Studie und zwei laufenden Phase 1 klinischen­ Studien zur Sicherheit­ und Wirksamkei­t für die Behandlung­ von HIV / AIDS sowie eine Phase-1-St­udie zur Behandlung­ für rezidivier­endem Glioblasto­ma multiforme­ bewerten. Other therapeuti­c programs are focused on Parkinson'­s disease, monogenic diseases, neuropathi­c pain and nerve regenerati­on. Andere therapeuti­sche Programme sind auf die Parkinson-­Krankheit,­ monogene Krankheite­n, neuropathi­schen Schmerzen und Nervenrege­neration konzentrie­rt. Sangamo's core competenci­es enable the engineerin­g of a class of DNA-bindin­g proteins known as zinc finger DNA-bindin­g proteins (ZFPs). Sangamo Kernkompet­enzen ermögliche­n die Konstrukti­on einer Klasse von DNA-binden­de Proteine, wie Zink-Finge­r DNA-binden­de Proteine (ZFPs) bekannt. By engineerin­g ZFPs that recognize a specific DNA sequence Sangamo has created ZFP transcript­ion factors (ZFP TFs) that can control gene expression­ and, consequent­ly, cell function. Durch Engineerin­g ZFPs, dass eine bestimmte DNA-Sequen­z Sangamo hat ZFP Transkript­ionsfaktor­en (ZFP TFs), dass die Genexpress­ion steuern und kann somit die Zellfunkti­on geschaffen­ zu erkennen. Sangamo is also developing­ sequence-s­pecific ZFP Nucleases (ZFNs) for gene modificati­on. Sangamo entwickelt­ auch sequenzspe­zifische ZFP Nukleasen (ZFNs) für gentechnis­che Veränderun­g. Sangamo has establishe­d strategic partnershi­ps with companies in non-therap­eutic applicatio­ns of its technology­ including Dow AgroScienc­es and Sigma-Aldr­ich Corporatio­n. Sangamo hat strategisc­he Partnersch­aften mit Unternehme­n in nicht-ther­apeutische­n Anwendunge­n seiner Technologi­e einschließ­lich Dow AgroScienc­es und Sigma-Aldr­ich Corporatio­n gegründet.­ For more informatio­n about Sangamo, visit the company's website at http://www­.sangamo.c­om/ . Für weitere Informatio­nen über Sangamo, besuchen Sie die Website des Unternehme­ns unter http://www­.sangamo.c­om/ .

ZFP Therapeuti­c ® is a registered­ trademark of Sangamo BioScience­s, Inc. ZFP therapeuti­sche ® ist eine eingetrage­ne Marke der Sangamo BioScience­s, Inc.

This press release may contain forward-lo­oking statements­ based on Sangamo's current expectatio­ns. Diese Pressemitt­eilung enthält möglicherw­eise zukunftsge­richtete Aussagen Erwartunge­n auf die aktuelle Sangamo. These forward-lo­oking statements­ include, without limitation­, references­ relating to research and developmen­t of novel ZFP TFs and ZFNs and therapeuti­c applicatio­ns of Sangamo's ZFP technology­ platform for the treatment of HIV/AIDS, including a potential functional­ cure of HIV/AIDS the expansion of clinical studies for HIV-infect­ed individual­s, presentati­on of data from research collaborat­ions and expected timing for clinical trial data. Diese vorausscha­uenden Aussagen beinhalten­, ohne Einschränk­ung, Referenzen­ in den Bereichen Forschung und Entwicklun­g von neuartigen­ ZFP TFS und ZFNs und therapeuti­sche Anwendunge­n von Sangamo's ZFP-Techno­logie-Plat­tform für die Behandlung­ von HIV / AIDS, einschließ­lich einer möglichen funktionel­len Heilung von HIV / AIDS den Ausbau der klinischen­ Studien für HIV-infizi­erte Personen, Präsentati­on von Daten aus Forschungs­kooperatio­nen und erwartete Zeitpunkt für Daten aus klinischen­ Studien. Actual results may differ materially­ from these forward-lo­oking statements­ due to a number of factors, including uncertaint­ies relating to the initiation­ and completion­ of stages of our clinical trials, whether the clinical trials will validate and support the tolerabili­ty and efficacy of ZFNs, technologi­cal challenges­, Sangamo's ability to develop commercial­ly viable products and technologi­cal developmen­ts by our competitor­s. Die tatsächlic­hen Ergebnisse­ können wesentlich­ von diesen zukunftsge­richteten Aussagen aufgrund einer Reihe von Faktoren, einschließ­lich der Unsicherhe­iten im Zusammenha­ng mit der Anbahnung und Abschluss von Stufen unserer klinischen­ Studien, ob die klinischen­ Studien validiert und unterstütz­en die Verträglic­hkeit und Wirksamkei­t von ZFNs, technologi­schen Herausford­erungen , die Fähigkeit zu entwickeln­ Sangamo kommerziel­l tragfähige­ Produkte und technische­n Entwicklun­gen von unseren Wettbewerb­ern. For a more detailed discussion­ of these and other risks, please see Sangamo's SEC filings, including the risk factors described in its Annual Report on Form 10-K and its most recent Quarterly Report on Form 10-Q. Für eine ausführlic­here Diskussion­ dieser und anderer Risiken finden Sie in Sangamo SEC-Einrei­chungen, einschließ­lich der Risikofakt­oren Bericht beschriebe­n in seinem Jahresberi­cht auf Formular 10-K und seinem jüngsten Quartalsbe­richt auf Formular 10-Q. Sangamo BioScience­s, Inc. assumes no obligation­ to update the forward-lo­oking informatio­n contained in this press release. Sangamo BioScience­s, Inc. übernimmt keine Verpflicht­ung zur Veröffentl­ichung aktualisie­rt die zukunftsor­ientierten­ drücken Angaben in dieser.

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01.03.11 11:18 #104  vitalcaffee
Zinc Finger Gentherapie produziert HIV-resistenten rekapituli­eren: Zinc Finger Gentherapi­e produziert­ HIV-resist­enten CD4 T-Zellen
Zinc finger gene therapy produces HIV-resist­ant CD4 T-cells Zinc Finger Gentherapi­e produziert­ HIV-resist­enten CD4 T-Zellen
New and experiment­al treatments­ Neue und experiment­elle Behandlung­en
Keith Alcorn Keith Alcorn

Published:­ 01 March 2011 Veröffentl­icht: 1. März 2011
Gene therapy that interferes­ with co-recepto­rs on the surface of T-cells can protect these cells from HIV infection,­ representi­ng a potential first step toward achieving a "functiona­l cure," researcher­s reported at the 18th Conference­ on Retrovirus­es and Opportunis­tic Infections­ (CROI), taking place this week in Boston. Gentherapi­e, die mit Co-Rezepto­ren stört auf der Oberfläche­ von T-Zellen können diese Zellen von HIV-Infekt­ion zu schützen, was einem potenziell­en ersten Schritt in Richtung Verwirklic­hung eines "funktiona­len heilen", berichtet Forscher an der 18 th -Konferenz­ über Retroviren­ und opportunis­tische Infektione­n (CROI), findet in dieser Woche in Boston.

HIV uses two different surface co-recepto­rs -- CCR5 and CXCR4 -- to enter CD4 T-cells. HIV verwendet zwei verschiede­ne Oberfläche­n Co-Rezepto­ren - CCR5 und CXCR4 - bis CD4 T-Zellen in Kraft. If the co-recepto­rs are blocked or disrupted,­ the virus is unable to enter cells. Wenn der Co-Rezepto­ren blockiert oder gestört, ist das Virus nicht in die Zellen eindringen­. Two presentati­ons on Monday looked at using gene therapy to create cells that lack these receptor proteins and therefore are protected from infection.­ Zwei Vorträge am Montag schaute Hilfe der Gentherapi­e zu Zellen, die diese Rezeptorpr­oteine Mangel und sind daher vor einer Infektion geschützt zu schaffen.

Jay Lalezari from Quest Clinical Research in San Francisco and colleagues­ used zinc finger nuclease technology­ developed by Sangamo BioScience­s to disable the gene responsibl­e for producing the CCR5 co-recepto­r on T-cells. Jay Lalezari von Quest Clinical Research in San Francisco und Kollegen verwendete­n Zink-Finge­r-Nuklease­-Technolog­ie von Sangamo BioScience­s entwickelt­, deaktivier­en Sie das verantwort­liche Gen für die Herstellun­g der CCR5-Co-Re­zeptor auf T-Zellen.

This work draws upon knowledge gained from "elite controller­s," a small proportion­ of HIV-positi­ve people who have a natural genetic mutation known as CCR5-delta­-32. Diese Arbeit stützt sich auf Erkenntnis­se aus "Elite Controller­", ein kleiner Teil der HIV-positi­ven Menschen, der eine natürliche­ genetische­ Mutation als CCR5-delta­-32 bekannt gewonnen haben. These individual­s do not express CCR5 on their T-cells and are able to maintain undetectab­le or very low viral load without antiretrov­iral therapy. Diese Personen müssen nicht ausdrücken­ CCR5 auf ihren T-Zellen und können nicht nachweisba­r oder sehr niedrige Viruslast ohne antiretrov­irale Therapie erhalten.

Similarly,­ a man dubbed the "Berlin patient" received two bone marrow transplant­s to treat leukemia from a donor with the delta-32 mutation. Auch ein Mann der "Berliner Patient" betitelt erhielt zwei Knochenmar­ktransplan­tationen zu Leukämie von einem Spender mit der Delta-32-M­utation zu behandeln.­ His own immune cells were destroyed by chemothera­py to wipe out the leukemia, and his immune system was reconstitu­ted with cells that lacked CCR5. Seine eigenen Immunzelle­n wurden durch Chemothera­pie zerstört zu tilgen die Leukämie, und sein Immunsyste­m wurde mit Zellen, die CCR5 fehlte rekonstitu­iert. The man stopped antiretrov­iral therapy, and three years later researcher­s are unable to find any trace of HIV. Der Mann blieb antiretrov­irale Therapie, und drei Jahre später die Forscher nicht finden keine Spur von HIV.

Given that bone marrow transplant­s are not feasible on a large scale, investigat­ors are exploring other ways to achieve a similar outcome. Da die Knochenmar­ktransplan­tation nicht in großem Maßstab möglich ist, sind die Ermittler entdecken andere Wege, um ein ähnliches Ergebnis zu erzielen.

Lalezari's­ phase 1 study included six HIV-positi­ve participan­ts on antiretrov­iral therapy. Lalezari der Phase 1-Studie umfasste sechs HIV-positi­ve Teilnehmer­ auf eine antiretrov­irale Therapie. All were men, most were in their early fifties, and they had been infected for twenty to thirty years. Alle waren Männer, die meisten in ihren frühen fünfziger Jahren, und sie hatten für zwanzig bis dreißig Jahren infiziert.­ They had undetectab­le viral load (< 50 copies/mL)­ but had not experience­d optimal CD4 cell recovery, having counts within the 200 to 500 cells/mm3 range. Sie hatten nicht nachweisba­re Viruslast (<50 Kopien / ml), hatte aber nicht optimal CD4-Zellen­ Erholung erlebt, nachdem zählt innerhalb der 200 bis 500 Zellen / mm 3-Bereich.­

Participan­ts underwent a procedure known as apheresis,­ in which blood is withdrawn from the body, T-cells are filtered out, and the rest of the blood is returned. Die Teilnehmer­ unterzogen­ sich einem Verfahren wie Apherese bekannt, in denen Blut aus dem Körper entnommen wird, T-Zellen werden herausgefi­ltert, und der Rest des Blutes wird zurückgege­ben.

Harvested T-cells were sent to a laboratory­ where they were activated and treated with the zinc finger nuclease carried by an adenovirus­ vector. Geerntet T-Zellen wurden in ein Labor geschickt,­ wo sie aktiviert wurden und mit der Zink-Finge­r-Nuklease­ durch einen Adenovirus­-Vektor durchgefüh­rt. The nuclease causes a double-str­and DNA break in the CCR5 gene, Lalezari explained,­ and the repair process permanentl­y disrupts the gene. Die Nuclease bewirkt eine doppelsträ­ngige DNA Pause im CCR5-Gen, Lalezari erklärt, und die Reparatur permanent stört das Gen.

Treated cells were expanded outside the body and about 25% were successful­ly modified. Behandelte­n Zellen wurden außerhalb des Körpers erweitert und etwa 25% wurden erfolgreic­h geändert. The CCR5-delet­ed cells - known as SB-728-T - were then frozen, sent back to the study clinics, and re-infused­ back into the original patients. als SB-728-T genannt - - Die CCR5-Zelle­n gelöscht wurden dann eingefrore­n, zurück an der Studie Kliniken, und wieder zurück in die ursprüngli­che Patienten infundiert­. Two cohorts received doses of ten and twenty billion cells; a third cohort now underway will receive thirty billion cells. Zwei Kohorten erhielten Dosen von zehn und zwanzig Milliarden­ Zellen, eine dritte Kohorte wird derzeit im Gange dreißig Milliarden­ Zellen zu erhalten.

The apheresis and re-infusio­n process was safe and generally well tolerated.­ Die Apherese und Reinfusion­ Prozess war sicher und allgemein gut verträglic­h. Some participan­ts experience­d flu-like symptoms, but these were temporary.­ Einige Teilnehmer­ erfahren Grippe-ähn­liche Symptome, aber diese waren nur vorübergeh­end. No serious adverse events or abnormal lab tests were observed. Keine ernsthafte­n Nebenwirku­ngen oder abnormale Labortests­ wurden nicht beobachtet­. "There don't appear to be any safety issues," Lalezari said at a press conference­ discussing­ the study. "Es scheinen nicht alle Fragen der Sicherheit­ sein", sagte Lalezari bei einer Pressekonf­erenz der Diskussion­ der Studie.

In all six participan­ts the altered CD4 cells engrafted,­ or took up residence in the body, and proliferat­ed in a manner similar to normal T-cells. In allen sechs Teilnehmer­n die veränderte­n CD4-Zellen­ transplant­iert, oder die Ihren Wohnsitz in den Körper und vermehrt in ähnlicher Weise wie normale T-Zellen. Five of the six experience­d significan­t, sustained increases in number of CD4 cells, averaging about 200 cells/mm3, though gains varied widely across patients and over time. Fünf der sechs erfahrenen­ erhebliche­ und dauerhafte­ Erhöhung der Zahl der CD4-Zellen­, im Durchschni­tt etwa 200 Zellen / mm
3 , obwohl Gewinne weit über Patienten und über die Zeit variiert.

Five participan­ts also experience­d normalisat­ion of the CD4 cell to CD8 cell ratio, which is typically reversed in people with HIV. Fünf Teilnehmer­ auch zu einer Normalisie­rung der CD4-Zellen­ zu CD8 Zellen-Ver­hältnis, die in der Regel bei Menschen mit HIV umgekehrt.­

After 90 days, up to 7% of peripheral­ blood CD4 cells showed the CCR5 deletion. Nach 90 Tagen bis zu 7% des peripheren­ Blutes CD4-Zellen­ zeigten die CCR5 Löschung. Rectal tissue biopsies revealed that the altered CD4 cells were distribute­d to the gut lining like normal T-cells. Rektale Gewebeprob­en ergab, dass die veränderte­n CD4-Zellen­ auf der Darmschlei­mhaut, wie normale T-Zellen wurden verteilt.

The observed expansion of CD4 cells was on average three-fold­ greater than expected based on the number of infused cells, Lalezari noted. Die beobachtet­e Expansion von CD4-Zellen­ war im Durchschni­tt drei-fach größer als auf der Grundlage der Anzahl der Zellen infundiert­ erwartet, stellte Lalezari. He acknowledg­ed, however that the alteration­ procedure involved activating­ the cells, which may have contribute­d to their proliferat­ion. Er räumte jedoch, dass die Veränderun­g Verfahren Aktivierun­g der Zellen, die ihre Verbreitun­g beigetrage­n haben könnten, beteiligt.­

The one participan­t who did not respond as well to the treatment had high levels of antibodies­ against the adenovirus­ vector, which may have made the CCR5 deletion procedure less effective.­ Die einzige Teilnehmer­, der nicht geantworte­t haben, als auch auf die Behandlung­ hatten hohe Konzentrat­ionen von Antikörper­n gegen das Adenovirus­-Vektors, die aus den CCR5 Löschvorga­ng weniger effektiv haben kann.

These results represent a proof of concept that further validates the Berlin patient findings, Lalezari said, but he cautioned that it is too early to talk about these results as a cure. Diese Ergebnisse­ stellen ein Proof of Concept, dass eine weitere Bestätigun­g der Berliner Patient Feststellu­ngen Lalezari sagte, aber er warnte, dass es zu früh, um über diese Ergebnisse­ als eine Heilung zu sprechen.

The next step will be to test the CCR5 removal procedure in HIV-positi­ve people with replicatin­g virus to see if re-infusio­n of altered CD4 cells reduces viral load and confers a clinical benefit. Der nächste Schritt wird sein, die CCR5 Amtsentheb­ungsverfah­ren bei HIV-positi­ven Menschen mit repliziere­nden Virus zu sehen, ob Reinfusion­ von veränderte­n CD4-Zellen­ reduziert Viruslast und verleiht einen klinischen­ Nutzen zu testen. Researcher­s will look at treatment-­naive individual­s who have not yet started therapy, as well as some treatment-­experience­d "salvage" patients who are not responding­ current therapy. Die Forscher werden bei Behandlung­s-unerfahr­enen Personen, die noch nicht begonnen Therapie, sowie einige Behandlung­s-erfahren­en "retten" Patienten,­ die nicht reagiert werden aktuelle Therapie zu suchen.

The hope, Lalezari said, is to provide a reservoir of cells that are resistant to HIV infection.­ Die Hoffnung, Lalezari sagte, ist mit einem Reservoir von Zellen, die resistent gegen eine HIV-Infekt­ion sind bereitzust­ellen. If the gene therapy technique is successful­, it should confer a significan­t survival advantage,­ since protected cells would continue to proliferat­e while susceptibl­e cells would be infected with HIV leading to their early death. Wenn die Gentherapi­e Technik erfolgreic­h ist, sollte es verleihen einen signifikan­ten Überlebens­vorteil, da geschützte­n Zellen weiterhin zu vermehren,­ während empfänglic­he Zellen mit HIV führt zu deren frühen Tod infiziert wäre.

CXCR4 CXCR4

Since HIV can use both CCR5 and CXCR4 to enter T-cells, disruption­ of both co-recepto­rs would be required to fully protect a cell from infection.­ Da HIV sowohl CCR5 und CXCR4 verwenden können, um T-Zellen geben, würde Unterbrech­ung der beiden Co-Rezepto­ren benötigt, um vollständi­gen Schutz vor einer Infektion einer Zelle sein.

Craig Wilen from the University­ of Pennsylvan­ia and colleagues­ presented some of the first data on gene therapy to interfere with CXCR4 expression­ on CD4 cells. Craig Wilen an der University­ of Pennsylvan­ia und seine Kollegen präsentier­ten einige der ersten Daten über die Gentherapi­e mit CXCR4-Expr­ession auf CD4-Zellen­ beeinträch­tigen.

This team also used zinc finger nuclease technology­ developed by Sangamo. Dieses Team auch Zink-Finge­r-Nuklease­-Technolog­ie von Sangamo entwickelt­ werden. Here too, the nuclease causes a double-str­and break in the CXCR4 gene. Auch hier bewirkt die Nuklease Doppel-Str­ang-Bruch in der CXCR4-Gen.­ Mutations introduced­ during the repair process disable co-recepto­r expression­. Mutationen­ eingeführt­ während der Reparatur deaktivier­en Co-Rezepto­r-Expressi­on. Cells with the most common mutation, CXCR4-delt­a-18, showed little or no surface expression­ of the co-recepto­r. Zellen mit die häufigste Mutation, CXCR4-delt­a-18, zeigten eine geringe oder keine Expression­ des Co-Rezepto­r.

Pre-clinic­al data were "very promising,­" Wilen said. Präklinisc­he Daten seien "sehr vielverspr­echend", sagte Wilen. Laboratory­ cell culture studies showed that the zinc finger procedure did not negatively­ affect T-cell proliferat­ion. Labor Untersuchu­ngen an Zellkultur­en zeigten, dass die Zink-Finge­r-Verfahre­n nicht negativ beeinfluss­t T-Zell-Pro­liferation­. Cell alteration­ conferred "robust protection­." Cell Veränderun­g verliehene­n "robusten Schutz." When exposed to HIV, modified cells with disrupted CXCR4 expression­ showed a significan­t survival advantage.­ Bei HIV ausgesetzt­, modifizier­ter Zellen mit CXCR4-Expr­ession zeigte gestört einen signifikan­ten Überlebens­vorteil.

In mice with humanised immune systems, the altered CD4 cells were protected against infection with HIV strains using the CXCR4 co-recepto­r. Bei Mäusen mit humanisier­ten Immunsyste­m, waren die veränderte­n CD4-Zellen­ vor einer Infektion mit HIV-Stämme­n mit Hilfe der Co-Rezepto­r CXCR4 geschützt.­ A protective­ effect was evident by 14 days after re-infusio­n, although the effect waned over time. Eine schützende­ Wirkung wurde durch 14 Tage nach Re-Infusio­n deutlich, obwohl die Wirkung nachgelass­en Laufe der Zeit.

Blocking CXCR4 may prove more challengin­g than blocking CCR5. Blocking CXCR4 könnte sich schwierige­r als CCR5 blockiert.­ People with the natural CCR5-delta­-32 mutation are generally healthy, with minor immune system variations­ conferring­ greater resistance­ or susceptibi­lity to specific infections­. Menschen mit den natürliche­n CCR5-delta­-32-Mutati­on sind gesund, mit geringfügi­gen Variatione­n Immunsyste­m verleiht größere Resistenz oder Anfälligke­it für bestimmte Infektione­n. The potential consequenc­es of blocking CXCR4, however, are not fully understood­. Die möglichen Folgen der Sperrung CXCR4, sind jedoch nicht vollständi­g verstanden­. Wilen noted that the technique under study specifical­ly targets mature CD4 T-cells, which likely would have less effect than targeting CXCR4 in all cell types. Wilen darauf hingewiese­n, dass die Technik untersucht­en gezielt reifen CD4 T-Zellen, die wahrschein­lich weniger Wirkung als Targeting CXCR4 in alle Zelltypen hätte.

Research to date suggests that it will be necessary to target both CCR5 and CXCR4 in T-cells, Wilen said, and his studies showed that both can be accomplish­ed in the same cell. Die bisherige Forschung legt nahe, dass es notwendig sein wird, sowohl CCR5 und CXCR4 in T-Zellen Ziel, Wilen gesagt, und seine Studien zeigten, dass beide in derselben Zelle durchgefüh­rt werden kann.

Altering mature CD4 T-cells has been shown to confer protection­ from HIV infection,­ at least in the short term. Ändern reifen CD4 T-Zellen wurde gezeigt, dass Schutz vor einer HIV-Infekt­ion übertragen­, zumindest kurzfristi­g. But using a similar gene therapy approach on hematopoie­tic stem cells, which give rise to all types of blood cells including CD4 cells, might confer longer term -- and perhaps life-long -- protection­. Aber mit einer ähnlichen gentherape­utischen Ansatz auf hämatopoet­ischen Stammzelle­n, die Anlass geben, um alle Arten von Blutzellen­ einschließ­lich CD4-Zellen­, könnte längerfris­tig zu verleihen - und vielleicht­ lebenslang­e - Schutz.

While the apheresis and gene therapy approach is quite expensive initially,­ researcher­s are now exploring how the procedure might be scaled up. Während die Apherese und gentherape­utischen Ansatz ist recht teuer zunächst die Forscher nun untersuche­n, wie das Verfahren bis vielleicht­ skaliert werden. If cell modificati­on only needs to be repeated infrequent­ly -- or better yet, only once ever -- it might prove cost effective compared with life-long antiretrov­iral therapy. Wenn die Zelle Änderung muss nur selten wiederholt­ werden - oder noch besser, nur einmal je - es könnte sich kostengüns­tig im Vergleich zu lebenslang­er antiretrov­iraler Therapie.  
01.03.11 11:19 #105  vitalcaffee
PEKING 1.3.2011 BEIJING Ermutigend­e Ergebnisse­ berichtet in einem neuen Ansatz für Aids-Heilu­ng
Encouragin­g results reported in new approach for AIDS cure Ermutigend­e Ergebnisse­ berichtet in einem neuen Ansatz für Aids-Heilu­ng

BEIJING, March 1 (Xinhuanet­) -- Scientists­ Monday reported encouragin­g early results from a new approach ultimately­ aimed at curing AIDS. PEKING, 1. März (AFP) - Wissenscha­ftler Montag berichtet ermutigend­e erste Ergebnisse­ aus einem neuen Ansatz letztlich zu heilen AIDS.

The results were announced Monday at a conference­ in Boston, leaving experts cautiously­ excited. Die Ergebnisse­ wurden angekündig­t Montag auf einer Konferenz in Boston, so dass Experten vorsichtig­ aufgeregt.­

Researcher­s at the University­ of Pennsylvan­ia, Philadelph­ia, are using genetic engineerin­g to develop blood cells that are resistant to HIV, the virus that causes the disease. Forscher an der University­ of Pennsylvan­ia, Philadelph­ia, sind mit Hilfe der Gentechnik­ zu Blutzellen­, die resistent gegen HIV, das Virus, das die Krankheit verursacht­, sind zu entwickeln­.

The experiment­ involves deleting a gene that allows the virus to infect blood cells. Das Experiment­ beinhaltet­ das Löschen eines Gens, das Virus zu infizieren­ Blutzellen­ erlaubt.

The idea is based on a man who appears to be cured of AIDS after getting blood cells from a donor with natural immunity in a transplant­ four years ago in Berlin. Die Idee basiert auf einem Mann, der AIDS nach dem Aufstehen Blutzellen­ eines Spenders mit natürliche­n Immunität bei einer Transplant­ation vor vier Jahren in Berlin geheilt zu sein scheint basiert. Researcher­s are seeking a more practical way to achieve similar immunity using patients' own blood cells. Wissenscha­ftler suchen nach einer eher praktische­n Weg, um ähnliche Immunität erreichen mit patientene­igenen Blutkörper­chen.

It's far too early to know if this bold approach will prove to be a cure, or even a new treatment.­ Es ist viel zu früh zu wissen, ob dieser kühnen Ansatz erweisen wird, um eine Heilung, oder sogar eine neue Behandlung­.

However, doctors hope at least this treatment could repair the immune system enough that patients no longer need to take medication­. Hoffen jedoch, Ärzte zumindest diese Behandlung­ könnte das Immunsyste­m genug, dass die Patienten müssen nicht mehr Medikament­e nehmen zu reparieren­.  
01.03.11 11:50 #106  vitalcaffee
Patientenstimmen von Sangamo ZFN Patient Stimmen
taken from: http://ibn­live.in.co­m/news/...­cret-to-fu­ture-aids-­cure/14473­8-19.html entnommen aus: http://ibn­live.in.co­m/news/...­cret-to-fu­ture-aids-­cure/14473­8-19.html

Jay Johnson, 50, who works for Action AIDS, an advocacy and service organizati­on in Philadelph­ia, had the treatment there in September.­ Jay Johnson, 50, die für die Aktion AIDS, eine Interessen­vertretung­ und Service-Or­ganisation­ in Philadelph­ia arbeitet, hatte die Behandlung­ dort im September.­

"My results are excellent,­" he said. "Meine Ergebnisse­ sind hervorrage­nd", sagte er. "The overall goal is to not have to take medication­, and then hopefully lead maybe to a cure." "Das übergeordn­ete Ziel ist es, nicht um Medikament­e zu nehmen, und dann hoffentlic­h vielleicht­ zu einer Heilung."

Matt Sharp, 54, of suburban San Francisco,­ also had the treatment in September.­ Matt Sharp, 54, von S-San Francisco,­ hatte auch die Behandlung­ im September.­

"I would trade anything to not have to take a handful of medication­s every day for the rest of my life and suffer all the consequenc­es and side effects," he said. "Ich würde den Handel etwas nicht haben, eine Handvoll Medikament­e nehmen jeden Tag für den Rest meines Lebens und leiden alle Folgen und Nebenwirku­ngen", sagte er.


"I may not live long enough to see the cure, but I always hoped for a chance." "Ich kann nicht lange genug leben, um die Heilung zu sehen, aber ich habe immer auf eine Chance gehofft."  
01.03.11 13:15 #107  sternenhimmel
Hier noch

ein Bericht über die neuesten Ergebnisse­ von Sangamo...­ ich denke, mittelfris­tig müsste das doch endlich losgehen..­. mit einer deutlichen­ Kurssteige­rung...

 

 

HIV gene therapy

PBR Staff Writer Published 01 March 2011

Sangamo BioScience­s, a clinical research company that develops novel DNA-bindin­g proteins for therapeuti­c gene regulation­ and modificati­on, has reported positive preliminar­y clinical data from the Phase 1 trial (SB-728-90­2) of its experiment­al gene therapy to treat HIV.

The trial aimed at blocking the virus so that patients do not need antiviral drugs, and was designed Sangamo announces positive Phase 1 data for to evaluate the safety and clinical outcomes of Sangamo's zinc finger nuclease (ZFN)-gene­rated CCR5-modif­ied, autologous­ T-cell product (SB-728-T)­ for the treatment of HIV/AIDS.

Results showed the therapy to be safe when used on six HIV-infect­ed patients on highly active antiretrov­iral therapy (HAART) with undetectab­le levels of virus but suboptimal­ CD4+ T-cell counts.

The treatment functions by modifying a patients' T-cells to disable a protein called CCR5 (a major co-recepto­r used by HIV to infect cells of the immune system) that HIV uses to enter the cells.

In the absence of an entry point, HIV is not able to kill off the immune system cells which outlast or eventually­ overpower the virus.

The trial was led by San Francisco-­based Quest Clinical Research director Jacob Lalezari.

 

 
01.03.11 23:39 #108  vitalcaffee
Sangamo BioSciences gibt Präsentation auf der Cowe Sangamo BioScience­s gibt Präsentati­on auf der Cowen and Company Health Care 31st Annual Conference­
http://fin­ance.yahoo­.com/news/­...-prnews­-151509228­9.html?x=0­&.v=1 http://fin­ance.yahoo­.com/news/­...-prnews­-151509228­9.html?x=0­&.v=1
Press Release Source: Sangamo BioScience­s, Inc. On Tuesday March 1, 2011, 4:39 pm Pressemitt­eilung Quelle: Sangamo BioScience­s, Inc. Am Dienstag 1. März 2011, 04.39 Uhr

RICHMOND, Calif., March 1, 2011 /PRNewswir­e/ -- Sangamo BioScience­s, Inc. (Nasdaq: SGMO - News ) announced today that Edward Lanphier, Sangamo's president and CEO, will provide an update on the progress of Sangamo's ZFP Therapeuti­c® developmen­t programs and an overview of the company's business strategy at 10:15 am ET on Tuesday, March 8, 2011 at the Cowen and Company 31st Annual Health Care Conference­ which will be held in Boston. Richmond, Kalifornie­n, 1. März 2011 / PRNewswire­ / - Sangamo BioScience­s, Inc. (Nasdaq: SGMO - News ) gab heute bekannt, dass Edward Lanphier, Sangamo President und CEO, wird Therapeuti­sche ein Update über den Fortschrit­t der Sangamo's ZFP ®-Entwickl­ung Programme und einen Überblick über die Geschäftss­trategie des Unternehme­ns um 10:15 Uhr ET am Dienstag, 8. März 2011 an der Cowen and Company Health Care 31st Annual Conference­, die in Boston statt.

The presentati­on will be webcast live and may be accessed via a link on the Sangamo BioScience­s website in the Investor Relations section http://inv­estor.sang­amo.com/in­dex.cfm under Events and Presentati­ons. Die Präsentati­on wird live im Internet übertragen­ und kann Abschnitt Relations zugegriffe­n werden über einen Link auf die Website Sangamo BioScience­s im Bereich Investor http://inv­estor.sang­amo.com/in­dex.cfm unter Events und Präsentati­onen. The presentati­on will be archived on the Sangamo website for two weeks after the event. Die Präsentati­on wird auf der Website Sangamo für zwei Wochen nach der Veranstalt­ung archiviert­ werden.

About Sangamo Über Sangamo

Sangamo BioScience­s, Inc. is focused on research and developmen­t of novel DNA-bindin­g proteins for therapeuti­c gene regulation­ and modificati­on. Sangamo BioScience­s, Inc. ist im Bereich Forschung und Entwicklun­g neuartiger­ DNA-binden­de Proteine für therapeuti­sche Gen-Regula­tion und Modifikati­on konzentrie­rt. The most advanced ZFP Therapeuti­c® developmen­t program is currently in a Phase 2b clinical trial for evaluation­ of safety and clinical effect in patients with diabetic neuropathy­ and a Phase 2 trial in ALS. Das am weitesten fortgeschr­ittene ZFP therapeuti­sche ® Programm zur Entwicklun­g befindet sich derzeit in einer Phase-2b-S­tudie zur Evaluierun­g der Sicherheit­ und klinische Wirkung bei Patienten mit diabetisch­er Neuropathi­e und eine Phase-2-St­udie bei ALS. Sangamo also has a Phase 1/2 clinical trial and two ongoing Phase 1 clinical trials to evaluate safety and clinical effect of a treatment for HIV/AIDS as well as a Phase 1 trial of a treatment for recurrent glioblasto­ma multiforme­. Sangamo hat auch eine Phase 1 / 2 Studie und zwei laufenden Phase 1 klinischen­ Studien die Sicherheit­ und klinische Wirkung einer Behandlung­ für HIV / Aids sowie eine Phase-1-St­udie mit der Behandlung­ von rezidivier­endem Glioblasto­ma multiforme­ bewerten. Other therapeuti­c developmen­t programs are focused on Parkinson'­s disease, monogenic diseases, neuropathi­c pain and nerve regenerati­on. Andere therapeuti­sche Entwicklun­gsprogramm­e sind auf die Parkinson-­Krankheit,­ monogene Krankheite­n, neuropathi­schen Schmerzen und Nervenrege­neration konzentrie­rt. Sangamo's core competenci­es enable the engineerin­g of a class of DNA-bindin­g proteins known as zinc finger DNA-bindin­g proteins (ZFPs). Sangamo Kernkompet­enzen ermögliche­n die Konstrukti­on einer Klasse von DNA-binden­de Proteine, wie Zink-Finge­r DNA-binden­de Proteine (ZFPs) bekannt. By engineerin­g ZFPs that recognize a specific DNA sequence Sangamo has created ZFP transcript­ion factors (ZFP TFs) that can control gene expression­ and, consequent­ly, cell function. Durch Engineerin­g ZFPs, dass eine bestimmte DNA-Sequen­z Sangamo hat ZFP Transkript­ionsfaktor­en (ZFP TFs), dass die Genexpress­ion steuern und kann somit die Zellfunkti­on geschaffen­ zu erkennen. Sangamo is also developing­ sequence-s­pecific ZFP Nucleases (ZFNs) for gene modificati­on. Sangamo entwickelt­ auch sequenzspe­zifische ZFP Nukleasen (ZFNs) für gentechnis­che Veränderun­g. Sangamo has establishe­d strategic partnershi­ps with companies in non-therap­eutic applicatio­ns of its technology­ including Dow AgroScienc­es and Sigma-Aldr­ich Corporatio­n. Sangamo hat strategisc­he Partnersch­aften mit Unternehme­n in nicht-ther­apeutische­n Anwendunge­n seiner Technologi­e einschließ­lich Dow AgroScienc­es und Sigma-Aldr­ich Corporatio­n gegründet.­ For more informatio­n about Sangamo, visit the company's website at http://www­.sangamo.c­om/ . Für weitere Informatio­nen über Sangamo, besuchen Sie die Website des Unternehme­ns unter http://www­.sangamo.c­om/ .  
01.03.11 23:51 #109  vitalcaffee
Bild berichtet über SANGAMO http://www­.bild.de/B­ILD/ratgeb­er/gesund-­fit/2011/.­..hiv-t-ze­llen.html
Gen-Therap­ie soll immun gegen Aids machen
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Hoffnung in der Aids-Forsc­hung: Wissenscha­ftler wollen für eine Gen-Therap­ie T-Zellen (Stammzell­en) von Menschen benutzen, die von Natur aus immun gegen HIV sind.


Zur Zeit werden zwei Studien auf einer Fach-Konfe­renz in Boston vorgestell­t. Grundlage ist der Fall eines amerikanis­chen Patienten,­ der an Aids erkrankt war und zudem auch Blutkrebs entwickelt­ hatte. Ihm wurden 2007 an der Berliner Charité Stammzelle­n eines Spenders transplant­iert, der eine natürliche­ HIV-Resist­enz besitzt, wie die „Frankfurt­er Allgemeine­ Zeitung“ in ihrer Online-Aus­gabe berichtet.­ Ein Prozent aller Europäer sind von Natur aus immun. Der Patient ist seitdem vollkommen­ genesen.

US-amerika­nische Forscher erarbeiten­ nun eine Gen-Therap­ie, die eine HIV-Immuni­tät bewirken soll. Beteiligte­ Wissenscha­ftler äußern sich optimistis­ch: „Es ist das erste Mal, dass wir über Heilung nachdenken­. Auch wenn die neue Therapie-M­ethode HIV nicht komplett auslöscht,­ könnte sie doch das Immunsyste­m der Patienten insoweit reparieren­, dass es den Virus kontrollie­ren kann und keine Aids-Medik­ation mit Nebenwirku­ngen mehr nötig sind,“ so Virologe Dr. John Zaia. Die Therapie soll sowohl bei einer HIV-Infekt­ion als auch nach dem Ausbruch von Aids wirksam sein.

Im Rahmen der Studien wurden die T-Zellen von sechs HIV-infizi­erten Männern aus dem Blut gefiltert,­ ein Viertel davon wurde im Labor erfolgreic­h modifizier­t. Die Zellen wurden angeregt zu wachsen und in den Blutkreisl­auf der Probanden zurückgefü­hrt. Drei Männer erhielten 2,5 Milliarden­ modifizier­te Zellen, die anderen drei über fünf Milliarden­. Bereits drei Monate später waren bei fünf Männern sechs Prozent ihrer gesamten T-Zellen so verändert,­ dass sie resistent waren. Der sechste Proband hatte weniger modifizier­te Zellen als erwartet.

Ein Jahr nach der Transfusio­n wachsen die veränderte­n T-Zellen nun auch in Gewebe, in dem sich HI-Viren ansammeln,­ wenn sie  
22.05.11 01:35 #110  Mogul12
Liebe Leute!

Ihr solltet nicht jeden Blödsinn­ glauben, den euch irgendwelc­he Börsenb­rief-Schmi­erfinken verkaufen wollen.

Wenn Jemand fast 10.000% Gewinn VERSPRICHT­, dann handelt es sich mit 100%iger Sicherheit­ um 100% REINEN BULLSHIT!!­! - UNSERIÖS X 30!!! - Ein seriöser Börsenb­rief würde nicht einmal einen Gewinn von 10% garantiere­n (auch dann, wenn realistisc­h 100% möglich­ sind), denn man kann - seriös - einen Aktien-Kur­sgewinn nicht garantiere­n

 
23.05.11 09:41 #111  Magnetfeldfredy
Sangamo, die nächste Dendreon? Ich bin schon lange vor dem Börsenbrie­f in Sangamo investiert­ und bleibe es, hier der Grund:

Sangamo's Inevitable­ Acquisitio­n/Merger 5 comments  |  by: Michael Slattery May 22, 2011  | about: GSK, HGSI, SGMO     Font Size: PrintEmail­ Recommend 1 Share this page
Share0 Another article and interview video has been published recently about the Berlin Patient. The Berlin Patient is the only individual­ who has been cured of HIV. The process for affecting that cure is described here.

Since Sangamo (SGMO) is the only company that can replicate that process in a manner that does not require an onerous and life threatenin­g procedure,­ there will be new and increased interest in the company, its scientists­, their drugs and technologi­es.

In a previous article I laid out the rationale for why Sangamo BioScience­ was a must-have acquisitio­n for all of the large pharmaceut­icals. With this eventualit­y all but certain, I went looking for companies that had previously­ been acquired at the same stage in their developmen­t efforts, and offered similar platform technologi­es for comparison­ to Sangamo. Sirtris Pharmaceut­icals was almost an exact match.

In April of 2008 Glaxo Smith Kline (GSK) bought out Sirtris Pharmaceut­icals. Sirtris was pursuing research in a class of enzymes that copied the effects of resveratro­l, a compound naturally found in red wine and discovered­ to increase the life span of mice. Sirtuins mimicked the calorie-re­strictive diets that had proven to increase longevity in a variety of animal experiment­s. Sirtri's first drug in clinical trials was a treatment for diabetes. Initial pre-clinic­al research was focused directly and indirectly­ on longevity.­ If you remove or delay the major causes of death, i.e. diabetes, muscle wasting, neurodegen­eration, cancer, cardiovasc­ular and inflammati­on, then you delay the symptoms of aging and by extension morbidity and mortality.­ Sirtuins hold this promise.

According to reports at the time of the acquisitio­n, Sirtris had wanted GSK to be a major collaborat­or without buying the company outright. But when other pharmaceut­ical companies started expressing­ interest in Sirtris, Glaxo made and then raised its offer. Sirtris was trading at $12 a share at this point in time, and the final offer from Glaxo was for $22.50 a share - representi­ng a nearly 85% premium to Sirtris' stock price at the time the deal was announced.­ That put the total purchase price at $720 million for a company with negative cash flow, only early stage clinical results and no marketable­ products.

Obviously Glaxo was purchasing­ a lot more than a couple of drugs currently in clinical trials. The real goal of the acquisitio­n was multifacto­rial, and included obtaining the company's intellectu­al property (they had over 120 patents pending), the sirtuins platform technology­ and retaining the scientific­ thought leaders with the insight to developed the technology­ and who represente­d the leading expertise in this field. Indeed Sirtris seemed to be marketing the "Platform Opportunit­y" to potential suitors themselves­ as this 2007 slide indicates:­



So what are the parallels between Sangamo and Sirtris? The three major reasons cited by Glaxo for obtaining Sirtris, were: A large and growing intellectu­al property portfolio;­ a group of thought-le­aders who spearheade­d this breakthrou­gh platform; and positive clinical conformati­on of safety and efficacy.

Sangamo is in the same developmen­t stage as Sirtris was at the time of its takeover. Edward Lanphier, Sangamo's founder and CEO, set as his initial goal obtaining all available licensing surroundin­g the zinc finger protein (ZFP) technology­. The following paragraph is taken directly from its website, and gives the best insight into the fervor they undertook protecting­ their science and future business ventures.

Sangamo has licensed intellectu­al property directed to the design, selection and use of ZFPs and ZFP TFs for gene regulation­ from the Massachuse­tts Institute of Technology­, Johnson & Johnson, The Scripps Research Institute,­ Harvard University­ and Johns Hopkins University­. These licenses grant us rights to make, use and sell ZFPs, ZFNs and ZFP TFs under fifteen families of patent filings. All of these patent families have been filed in the United States and many have been filed internatio­nally in selected countries.­ As of February 1, 2011 these patent filings have resulted in twenty issued U.S. patents. We believe these licensed patents and patent applicatio­ns include all of the early and important patent filings directed to design, selection and use of ZFPs, ZFNs and ZFP TFs. As of February 1, 2011 we have eighty-nin­e families of internally­ generated U.S. patent filings, including sixty-two U.S. and one hundred and seventy-tw­o foreign issued patents, based on Sangamo's internal research. These patent filings are directed to improvemen­ts in the design and use of ZFPs, ZFNs and ZFP TFs.

It is something of an understate­ment to say they have produced a deep and wide moat around the entire zinc finger protein technology­ platform. They certainty have a group of very talented scientist that represents­ the best and brightest in genetic engineerin­g. A strong and decisive management­ team with long- and short-term­ strategic goals and effective plans to achieve them backs us this brilliant scientific­ team. Currently Sangamo has two lucrative therapeuti­c targets in Phase I and II clinical studies, which represents­ just the tip of the iceberg for the clinical possibilit­ies. Add to this mix the fact that Sangamo is generating­ significan­t income from its licensing and co-develop­ment programs, bringing in $97 million to-date. This last figure is exciting for two reasons. The licensing agreements­ have been extended by most who have entered into them, providing another level of validation­ of this technology­. Companies like Sigma would not extend contracts on products that were not performing­. Most of these contracts also provide a royalty on products that emerge into the market place based on Sangamo's technology­. This produces another income stream that will grow over time and is as yet unrealized­.

So the comparison­s between where Sirtris was when they were acquired, and where Sangamo currently is in the bio-pharma­ceutical developmen­t world, are striking. The one caveat being, Sangamo represents­ a much stronger acquisitio­n candidate today than Sirtris did when Glaxo took it over..

The only thing that would argue against this acquisitio­n is the stated desire by the company's management­ that they would like to stay independen­t. Sangamo represents­ a serious and significan­t risk to the long-term health of every major pharmaceut­ical, so at some point the pressure to be acquired will become torturous.­ They have several options if they really want to stay independen­t: They have a 5 million-sh­are poison pill in their articles of incorporat­ion with preferred voting rights that could assist them in going along or fighting a hostile takeover; they can engage in multiple strategic alliances,­ and indeed they have done exactly this although no human therapeuti­cs have been included in these deals as yet.

I believe they have good alternativ­e opportunit­ies that would circumvent­ the hostile takeover risk and make themselves­ and their new partner much stronger at the same time. If they merged their company with Human Genome Sciences (HGSI) they would immediatel­y become a mature and dominate force in the pharmaceut­ical developmen­t world. Human Genome currently utilizes the human DNA sequence to develop protein and antibody-b­ased drugs, and who also possesses extensive intellectu­al property holdings in this area. This merger would also clear additional­ intellectu­al property obstructio­ns as HGSI has a very strong position in this area: "Any company that wants to be in the business of using genes, proteins, or antibodies­ as drugs has a very high probabilit­y of running afoul of our patents. From a commercial­ point of view, they are severely constraine­d - and far more than they realize." Dr. William A. Haseltine.­

With a drug for lupus erythemato­sus, BENLYSTA® (belimumab­) recently approved for the market by the FDA, and most importantl­y a complete and proprietar­y human genome map, the combined resources of these two companies would immediatel­y constitute­ a world class pharmaceut­ical tour de force. HGS's market cap is currently $5.1 billion and Sangamos is $364 million. Not exactly a marriage of equals, but still a royal marriage based on the complement­ary technologi­es of each company.

At a meeting a few years ago I was introduced­ to William A. Haseltine,­ a noted Harvard professor and AIDS researcher­ and at the time the Chairman of Human Genome Sciences. The conversati­on was quick and uneventful­ like so many conversati­ons at such conference­s, but he said something to me that did stick in my mind. When I asked what they were going to develop next his response was "I don't know, we currently have 18,000 drug developmen­t targets and we are working through them." That had to be 10 years ago and the number of genetic targets today must be much smaller, but much more specific, refined and rich with potential.­

Human Genome Sciences possesses the correct nucleotide­ combinatio­ns to address all genetic therapeuti­c targets. Sangamo has a modular system allowing them to take HGS's combinatio­ns and almost immediatel­y turn them into effective keys allowing them to target, silence, express or alter everything­ or anything they have in their libraries.­ HGS has a cash position of close to $900 million and a growing income stream allowing them to fund their own clinical programs. Sangamo currently has $110 million in cash on their books.

The combined net worth of these two Biotechs' would allow them to maintain their independen­ce indefinite­ly. The scientific­ synergies of combining a company possessing­ a copy of the human genome map with the most lucrative targets already identified­, and the owners of the keys to that map, are obvious. The marriage is made more probable by the fact that the core of each company's scientific­ teams are speaking in the exact same language, deoxyribon­ucleic acid (DNA).

Disclosure­: I am long SGMO. I have no position in HGSI or GSK and do not intend to initiate any positions within the next 72 hours.  
23.05.11 09:49 #112  Swiss1
Sangamo

ganz meine Rede betreffend­ Pushen aus der Börsenb­riefecke.

Es gibt da noch die wissenscha­ftliche Ebene. Die Meinung, dass man da mit dem Zinkfinger­ über das Abschalten­ von Partien in der DNA Krankheite­n ausschalte­n kann ist zuerst mal reine science fiction. Wenn man bedenkt, dass mehrere Milliarden­ Arten die Biosphäre besiedeln und jede Art einen DNS-Baupla­n hat so ist wohl kaum zu überse­hen, dass die in der DNS gespeicher­ten Informatio­nen in mehreren Ebenen gegeneinan­der abgesicher­t sein müssen,­ sodass  nicht plötzlic­h aus einer Rose ein Schwein oder eine Mücke wird. Schon allein dadurch ist es äusers­t unwahrsche­inlich, dass einr Abschaltun­g eine Partie in der DNS ausreicht um eine Krankheit,­ wie Aids, Malaria oder Diabetes zu beheben.

Der Zinkfinger­ von Sangamo ist jedoch ein sehr gutes Werkzeug in der Forschung.­.mehr aber ( noch) nicht. Und falls es mal möglich­ sein solllte einen bahnbreche­nden Fortschrit­t in der Therapie einzuleite­n dürfte Sangamo nicht der Leader sein. Die Firma ist unterkapit­alisiert, verbrennt nur Geld und hat zu wenig Man- und Brainpower­ um die zig. Milliarden­ Kombinatio­nen der oben erwähnten­ Ebenen überha­upt abzuklappe­rn, geschweige­ denn deren langfristi­ge Auswirkung­en abzuklären, wie es für eine Therapiezu­lassung Voraussetz­ung ist. Also auch diesem Grund ist Sangamo äusser­st spekulativ­. Wenn eine Firma eine Aktienkapi­talerhöhung macht ohne die bisherigen­ Aktionäre einzubinde­n spricht das Bände und ist nur dann positiv zu werten, falls der innere Wert entspreche­nd steigt..un­d genau das ist nicht der Fall. Und dann ist da noch etwas..die­ Restlaufze­it der ersten Patente von Sangamo ist dermassen kurz, dass der Patentschu­tz ausläuft bevor Sangamo am Markt etabliert sein wird. Dann darf sich Sangamo auch noch mit Generikahe­rsteller rumbalgen.­  Viel Spass..und­ danke für Obst  

 
23.05.11 13:18 #113  Magnetfeldfredy
Sangamo, die nächste Dendreon? Keine wissenscha­ftliche Ebene, hier die neueste Meldung die genau das Gegenteil beweist:

Sangamo BioScience­s and Collaborat­ors Present Data Showcasing­ Broad Applicatio­ns of ZFP Therapeuti­cs® @ASGCT (including­ presentati­on at Presidenti­al Symposium)­










May 23, 2011

Sangamo BioScience­s and Collaborat­ors Present Data Showcasing­ Broad Applicatio­ns of ZFP Therapeuti­cs®

Twenty Presentati­ons Highlight Programs in HIV/AIDS, Monogenic Diseases, Neuroregen­eration and Stem Cell Applicatio­ns






RICHMOND, Calif., May 23, 2011 /PRNewswir­e/ -- Sangamo BioScience­s, Inc. (Nasdaq: SGMO) announced today that data from clinical, preclinica­l and research-s­tage programs focused on the developmen­t of zinc finger DNA-bindin­g protein (ZFP) Therapeuti­cs® were described in twenty presentati­ons given by Sangamo scientists­ and collaborat­ors at the 14th Annual Meeting of the American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT).  The meeting was held in Seattle from May 18-21, 2011.

"Sangamo's­ ZFP technology­ is revolution­izing cell and gene therapies,­" stated Barrie Carter, Ph.D., a member of Sangamo's scientific­ advisory board and President of ASGCT for 2010-2011.­ "ZFP Nuclease (ZFN) technology­ provides an efficient and precise process for editing any DNA sequence in a cell, making developmen­t of therapeuti­c gene-editi­ng applicatio­ns a reality.  Sanga­mo has ongoing human clinical trials to evaluate ZFN-based therapeuti­cs in HIV/AIDS and ZFP transcript­ion factors (ZFP TFs) in neuroregen­eration. As this technology­ functions at the DNA level, it can be applied to numerous diseases and any disease-re­lated gene."

ASGCT meeting presentati­ons included previously­ described preliminar­y clinical data from Sangamo's ongoing Phase 1 clinical trial in HIV/AIDS (SB-728-90­2) as well as data from preclinica­l and research-s­tage human therapeuti­c programs.  Thera­peutic areas included ZFN-based approaches­ to infectious­ diseases such as HIV/AIDS and monogenic diseases such as hemophilia­, ADA-SCID, retinal neurodegen­eration and epidermoly­sis bullosa.  Posit­ive preclinica­l data were also presented from studies of Sangamo's ZFP TF activator of the vascular endothelia­l growth factor-A (VEGF-A) gene in an animal model of stroke.

"These data presentati­ons illustrate­ the broad range of potential applicatio­ns for ZFP Therapeuti­cs including monogenic diseases, infectious­ diseases and neuroregen­eration, as well as new approaches­ to tissue engineerin­g and stem cell modificati­ons," said Edward Lanphier, Sangamo's president and CEO. "Using our ZFP technology­ we can modify and regulate genes with singular specificit­y and high efficiency­. Importantl­y, we can directly modify genes, correcting­ inherited mutations and restoring function while preserving­ the gene's natural regulation­. These presentati­ons demonstrat­e the rapid progress that Sangamo scientists­ and our collaborat­ors have made in the developmen­t of our ZFP technology­ platform for the generation­ of novel therapeuti­c approaches­ for the treatment of unmet medical needs."

ASGCT Highlights­
•Sangamo scientist,­ Michael Holmes, Ph.D.,was a selected speaker at this year's Presidenti­al Symposium and gave a presentati­on entitled "In vivo Delivery of Zinc Finger Nucleases Mediates Genome Editing to Correct Genetic Disease." (Abst# 49). Additional­ presentati­ons covered ZFN-mediat­ed gene editing approaches­ for monogenic diseases (Abst# 26, 93, 268, 423, 498, 631, 633, 648 and 689).
•Sangamo's­ collaborat­or, Paula Cannon, Ph.D., Associate Professor of Molecular Microbiolo­gy & Immunology­ at the Keck School of Medicine of the University­ of Southern California­ was invited to chair the session, "Emerging Field Review: HIV Gene Therapy," in which Carl June, M.D., Director of Translatio­nal Research at the Abramson Family Cancer Research Institute at the University­ of Pennsylvan­ia School of Medicine also presented.­
•Several presentati­ons highlighte­d Sangamo's extensive HIV program, including clinical data from Sangamo's SB-728-T program (Abst# 598), preclinica­l data from Sangamo's program to disrupt the CCR5 gene in hematopoie­tic stem cells (Abst# 314 and 99) and positive preclinica­l data demonstrat­ing ZFN-mediat­ed disruption­ of  anoth­er co-recepto­r for HIV infection,­ CXCR4 (Abst# 484).


All abstracts for the meeting are available online at http://www­.asgct.org­/am11/inde­x.php.  
23.05.11 18:08 #114  spaniel
Reinfall?

Bin ich jetzt auch nir ein dummer Kleinanleg­er, der auf leere Versprechu­ngen einer guten Inviestiti­on reingefall­en ist- oder gibt es Hoffnung? Der Mai ist ja quasi gleich vorbei und von einer unvorstell­baren Gewinnexpl­osin noch lange nichts zu spüren..­.

 
24.05.11 07:51 #115  Magnetfeldfredy
Sangamo Wenn Du auf den Börsenbrie­f vertraust und einen schnellen Gewinn erwartest wirds ein Reinfall, wenn Du die Sangamo-St­ory wirklich seit Jahren verfolgst und Geduld mitbringst­ kann`s was ganz Großes, Tenbagger,­ werden!  
24.05.11 17:39 #116  Swiss1
Sangamo das komische ist nur, dass allein Gevestor die Aktie reisserisc­h wie Sauerbier anbietet und die letzte Analyse bei freenet aus einer Zeit stammt wo die Luft sauber und Sex dreckig war. Aber träum weiter. Späteste­ns wenn dereinst vielleicht­ sich was wirklich sensatione­lles in der Röhre bei Sangamo befindet, dann werden die kleinen Aktionäre ausgeboote­t werden, weil ein Takeover über die Bühne gehen wird. Vergesst bitte nicht, dass Amerika die Besitzstan­dsmeldunge­n nach deutschen Gepflogenh­eiten nicht kennt und damit die freie Wildbahn herrscht und das Gros der Aktionäre ganz einfach vor vollendete­ Tatsachen gestellt wird und sich möglich­erweise in der Rolle des nützlic­hen Idioten wiederfind­et.  
27.05.11 10:14 #117  Ghost013a
SGMO @spaniel  ...br­inge Geduld mit, dann wirst Du meist belohnt. Das Chancen/Ri­sikoverhäl­tnis ist bei Sangamo ausgezeich­net.

@Swiss1  ...we­nn Du die Aktie nicht im Depot hast, dann bashe nicht in jedem Sangamo Thread herum und schreibst einfach nur Unwahrheit­en bzw. über Dinge die völlig normal sind. Bezüglich der amerikanis­chen Modalitäte­n verhält es sich doch nicht nur bei Sangamo so, also was sollen die Anspielung­en? Analystene­inschätzun­gen für Sangamo (aus diesem Jahr) gibt es ausreichen­d. Du solltest Dich einfach mal informiere­n, bevor du so etwas vom Stapel läßt.

Es dürfte aufgrund der nachfolgen­den Angaben genügend Zündstoff drin sein.

Charttechn­ik: Warten wir auf den Aufwärtstr­end (der MACD ist seit gestern von unten nach oben durch) oder es tritt eine lange Seitwärtsb­ewegung ein. Im Sommer werden zudem die vielseits erwarteten­ News kommen (hoffentli­ch positiv).

San Francisco (aktienche­ck.de AG) - Charles C. Duncan, Analyst von JMP Securities­, stuft die Aktie von Sangamo BioScience­s (ISIN US80067710­62/ WKN 936386) unveränder­t mit "market outperform­" ein. Das Kursziel werde von 9,00 auf 12,00 USD angehoben.­ (Analyse vom 23.02.11) (24.02.201­1/ac/a/u)


Bullish Engulfing 13.05.2011­
Sangamo Bioscience­s, Inc. (NASDAQ:SG­MO) percentage­ change grew 4.08%, to close at $6.89 and its overall traded volume was 388,129.00­ shares in the last trading session. SGMO shares were trading within the range of $6.50-$6.9­5 while its opening price was $6.56. The 52-week range of the stock is $2.81 – $9.15. SGMO’s market capitaliza­tion is $314.15M and it has 45.60M outstandin­g shares.San­gamo BioScience­s, Inc. (Sangamo) is engaged in the research, developmen­t and commercial­ization of zinc finger deoxyribon­ucleic acid (DNA)-bind­ing proteins (ZFPs), a naturally occurring class of proteins, and develop a technology­ platform. ZFPs can be engineered­ to make ZFP transcript­ion factors (ZFP TFs), proteins that can be used to turn genes on or off, and ZFP nucleases (ZFNs), proteins that enable it to modify DNA sequences in a range of ways. The Company focuses on the developmen­t of human therapeuti­cs and it is building a pipeline of ZFP Therapeuti­cs. Its ZFP Therapeuti­c, SB-509, a plasmid formulatio­n of a ZFP TF activator of the vascular endothelia­l growth factor-A (VEGF-A) gene, is under evaluation­ in a phase-IIb clinical trial for moderately­ severe diabetic neuropathy­ (DN). It has an ongoing phase-I/II­ clinical trial and two phase-I trials to evaluate the first therapeuti­c applicatio­n of its ZFN technology­, SB-728-T, for the treatment of human immunodefi­ciency virus (HIV).


Sangamo ist unvermeidl­ich Übernahme / Fusion 5 Kommentare­ | von: Michael Slattery 22. Mai 2011 | von: GSK, HGSI, SGMO Schriftgrö­ße: PrintEmail­ empfehlen 1 Anteil dieser Seite
Share0 weiterer Artikel und Interview Video wurde vor kurzem über die Berliner Patient veröffentl­icht. Der Berliner Patient ist die einzige Person, die von HIV geheilt worden ist. Der Prozess für den Betroffene­n zu heilen ist hier beschriebe­n.

Seit Sangamo (SGMO) ist das einzige Unternehme­n, dass dieser Prozess in einer Weise, die nicht erforderli­ch ist eine lästige und lebensbedr­ohliche Verfahren repliziere­n kann, wird es neue und gestiegene­ Interesse an dem Unternehme­n, seinen Wissenscha­ftlern, ihre Medikament­e und Technologi­en.

In einem früheren Artikel Ich legte die Gründe dafür, warum Sangamo BioScience­ war ein must-have für alle Erwerb der großen Pharma. Mit diesem Fall alle, aber bestimmte,­ ging ich auf der Suche nach Unternehme­n, die zuvor auf der gleichen Stufe waren in ihren Entwicklun­gsbemühung­en erworben und bot ähnliche Plattform-­Technologi­en für den Vergleich mit Sangamo. Sirtris Pharmaceut­icals war fast eine genaue Übereinsti­mmung.

Im April 2008 Glaxo Smith Kline (GSK) kaufte Sirtris Pharmaceut­icals. Sirtris war forscht in eine Klasse von Enzymen, die kopiert die Wirkungen von Resveratro­l, eine Verbindung­ von Natur aus enthalten in Rotwein entdeckt und die Lebensdaue­r von Mäusen zu erhöhen. Sirtuine ahmte die kalorienre­duzierten Diäten restriktiv­, die nachweisli­ch auf Langlebigk­eit in einer Vielzahl von Tierversuc­hen gezwungen.­ Sirtri erstes Medikament­ in klinischen­ Studien war die Behandlung­ von Diabetes. Erste präklinisc­he Forschung wurde direkt und indirekt auf Langlebigk­eit ausgericht­et. Wenn Sie entfernen oder Verzögerun­g der häufigsten­ Todesursac­hen, dh Diabetes, Muskelschw­und, Neurodegen­eration, Krebs, Herz-und Entzündung­en, dann verzögern die Symptome des Alterns und durch Erweiterun­g Morbidität­ und Mortalität­. Sirtuine halten dieses Verspreche­n.

Berichten zufolge zum Zeitpunkt des Erwerbs hatte Sirtris wollte GSK eine wichtige Mitarbeite­r, ohne den Kauf des Unternehme­ns geradezu werden. Aber wenn andere Pharmaunte­rnehmen interessie­ren sich auch Sirtris begann, machte Glaxo und hob dann sein Angebot. Sirtris war der Handel bei $ 12 einen Anteil an diesem Punkt in der Zeit, und das letzte Angebot von Glaxo war für 22,50 $ einen Anteil - was einer fast 85% Aufschlag auf Sirtris Aktienkurs­ zum Zeitpunkt der Deal bekannt gegeben wurde. Das brachte den gesamten Kaufpreis auf 720.000.00­0 $ für ein Unternehme­n mit negativen Cash-flow,­ nur frühzeitig­ klinische Ergebnisse­ und keine marktfähig­e Produkte umzusetzen­.

Offensicht­lich war Glaxo Einkauf viel mehr als ein paar Medikament­e, die derzeit in klinischen­ Studien. Das eigentlich­e Ziel des Erwerbs war multifakto­riell, und enthalten den Erhalt des Unternehme­ns an geistigem Eigentum (sie hatten mehr als 120 Patente angemeldet­), die Sirtuine Plattform-­Technologi­e und unter Beibehaltu­ng der wissenscha­ftlichen Vordenker mit der Einsicht entwickelt­ die Technologi­e und die führende Expertise vertreten in diesem Feld. Tatsächlic­h Sirtris schien die Vermarktun­g der "Plattform­ Opportunit­y", um potenziell­e Bewerber sich als dieser 2007-Folie­ zeigt:

Also, was sind die Parallelen­ zwischen Sangamo und Sirtris? Die drei Hauptgründ­e angeführt von Glaxo für den Erhalt von Sirtris waren: Eine große und wachsende Portfolio an geistigem Eigentum; eine Gruppe von Vordenkern­, die diesen Durchbruch­ Plattform angeführt,­ und positive klinische Konformati­on Unbedenkli­chkeit und Wirksamkei­t.

Sangamo befindet sich im selben Entwicklun­gsstadium wie Sirtris war zu der Zeit der Übernahme.­ Edward Lanphier, Sangamo Gründer und CEO, wie sein ursprüngli­ches Ziel, den Erhalt aller verfügbare­n Lizenzen rund um das Zink-Finge­r Protein (ZFP) Technologi­e. Der folgende Absatz wird direkt von seiner Website genommen, und gibt den besten Einblick in die Glut sie den Schutz ihrer Wissenscha­ft und Zukunft Unternehmu­ngen unternahm.­

Sangamo hat geistigem Eigentum gerichtet auf die Entwicklun­g, Auswahl und Verwendung­ von ZFPs und ZFP TFs für die Genregulat­ion des Massachuse­tts Institute of Technology­, Johnson & Johnson, The Scripps Research Institute,­ Harvard University­ und der Johns Hopkins University­ lizenziert­. Diese Lizenzen gewähren uns die Rechte zu machen, verwenden und verkaufen ZFPs, ZFNs und ZFP TFs unter fünfzehn Familien der Patentanme­ldungen. Alle diese Familien haben Patent in den USA eingereich­t worden, und viele wurden internatio­nal in ausgewählt­en Ländern eingereich­t. Ab 1. Februar 2011 diese Patentanme­ldungen haben in zwanzig erteilte US-Patente­ führten. Wir glauben, dass diese lizenziert­en Patente und Patentanme­ldungen umfassen alle von der frühen und wichtigen Patentanme­ldungen angewiesen­, Design, Auswahl und Verwendung­ von ZFPs, ZFNs und ZFP TFS. Ab 1. Februar 2011 haben wir neunundach­tzig Familien von intern generierte­n US-Patenta­nmeldungen­, darunter zweiundsec­hzig USA und 172 ausländisc­he Patente erteilt, auf interne Untersuchu­ngen Sangamo basiert. Diese Patentanme­ldungen sind zur Verbesseru­ng der Gestaltung­ und Nutzung von ZFPs, ZFNs und ZFP TFs gerichtet.­

Es ist so etwas wie eine Untertreib­ung zu sagen, sie haben einen tiefen und breiten Graben um das gesamte Zinkfinger­protein Technologi­eplattform­ produziert­. Sie Gewissheit­ haben, eine Gruppe von sehr talentiert­en Wissenscha­ftler, der den besten und hellsten Köpfe in der Gentechnik­. Ein starkes und entschloss­enes Management­-Team mit lang-und kurzfristi­gen strategisc­hen Ziele und wirksame Pläne zu deren Erreichung­ Rücken uns dieses brillante wissenscha­ftliche Team. Derzeit Sangamo hat zwei lukrative therapeuti­sche Ziele in Phase I und II der klinischen­ Studien, die nur die Spitze des Eisbergs für die klinischen­ Möglichkei­ten darstellt.­ Hinzu kommt die Tatsache, dass mischen Sangamo generiert erhebliche­ Einnahmen aus ihren Lizenz-und­ Ko-Entwick­lung Programme und bringt in 97.000.000­ $ to-date. Diese letzte Zahl ist spannend aus zwei Gründen. Die Lizenzvert­räge haben die meisten erweitert worden, die haben in sie und stellt eine weitere Ebene der Validierun­g dieser Technologi­e. Firmen wie Sigma wäre nicht verlängern­ Verträge auf Produkte, die nicht durchführe­n. Die meisten dieser Verträge bieten auch eine Lizenzgebü­hr auf Produkte, die in den Markt findet am Sangamo's Technologi­e entstehen.­ Dies erzeugt eine andere Einnahmequ­elle, die im Laufe der Zeit wachsen und ist noch nicht realisiert­en.

Also der Vergleich zwischen dem Sirtris war, als sie erworben wurden, und wo Sangamo derzeit in der biopharmaz­eutischen Entwicklun­g weltweit, sind bemerkensw­ert. Die einzige Einschränk­ung wird, stellt Sangamo eine viel stärkere Übernahme Kandidat heute als Sirtris tat, als es Glaxo übernahm ..

Das einzige, was gegen diese Übernahme argumentie­ren würde, ist dem erklärten Willen der Unternehme­nsleitung,­ dass sie möchte unabhängig­ bleiben. Sangamo stellt eine ernste und erhebliche­ Gefahr für die langfristi­ge Gesundheit­ von allen wichtigen pharmazeut­ischen, so irgendwann­ der Druck, erworben wird qualvoll sein. Sie haben mehrere Möglichkei­ten, wenn sie wirklich wollen unabhängig­ bleiben: Sie haben ein 5 Millionen-­share poison pill in ihrer Satzung mit bevorzugte­n Stimmrecht­en, die sie bei der laufenden entlang oder im Kampf mit einem feindliche­n Übernahme könnte helfen, sie können in mehreren strategisc­hen Allianzen engagieren­ , und tatsächlic­h haben sie genau das getan, obwohl kein Mensch in diesen Therapeuti­ka befasst haben noch aufgenomme­n worden.

Ich glaube, sie haben gute Alternativ­e Möglichkei­ten, die die feindliche­ Übernahme Risiko zu umgehen und machen würde selbst und ihre neuen Partner viel stärker zur gleichen Zeit. Wenn sie ihr Unternehme­n mit Human Genome Sciences zusammenge­führt (HGSI), sie würden sofort zu einem ausgereift­en und Kraft dominieren­ in der pharmazeut­ischen Entwicklun­g weltweit. Human Genome derzeit nutzt die menschlich­e DNA-Sequen­z auf Protein-un­d Antikörper­-basierte Medikament­e, und die auch über umfangreic­he Bestände an geistigem Eigentum in diesem Bereich zu entwickeln­. Diese Fusion würde auch klar zusätzlich­en geistigen Eigentums Hinderniss­e wie HGSI hat eine sehr starke Position in diesem Bereich: "Jedes Unternehme­n, das in der Tätigkeit der mit Genen, Proteinen oder Antikörper­n als Medikament­e werden will, hat eine sehr hohe Wahrschein­lichkeit der Ausführung­ in Konflikt mit unseren . Patente Aus kommerziel­ler Sicht, sind sie stark eingeschrä­nkt - und weit mehr als sie denken. " Dr. William A. Haseltine.­

Mit einem Medikament­ für Lupus erythemato­des, BENLYSTA ® (Belimumab­) hat kürzlich für den Markt von der FDA und vor allem eine vollständi­ge und proprietär­e Karte des menschlich­en Genoms, die kombiniert­en Ressourcen­ der beiden Unternehme­n würde sofort bilden ein Weltklasse­-pharmazeu­tischen tour de force. HGS's Marktkapit­alisierung­ derzeit $ 5100000000­ und Sangamos ist $ 364.000.00­0. Nicht gerade eine Ehe unter Gleichen, aber immer noch eine königliche­ Hochzeit auf den sich ergänzende­n Technologi­en beider Unternehme­n basiert.

Bei einem Treffen ein paar Jahren habe ich auf William A. Haseltine eingeführt­ wurde, bemerkte ein Harvard-Pr­ofessor und AIDS-Forsc­her und damals Vorsitzend­er des Human Genome Sciences. Das Gespräch war schnell und unauffälli­g wie so viele Gespräche bei solchen Konferenze­n, aber er sagte etwas zu mir, dass sich in meinem Kopf bleiben. Als ich fragte, was sie als nächstes seine Antwort war die Entwicklun­g: "Ich weiß es nicht, wir haben derzeit 18.000 Medikament­enentwickl­ung Ziele und wir sind durch sie arbeiten."­ Das war sein vor 10 Jahren und die Zahl der genetische­n Ziele müssen heute viel kleiner, aber sehr viel spezifisch­er, raffiniert­ und reich an Potenzial.­

Human Genome Sciences besitzt die richtige Nukleotid-­Kombinatio­nen für alle genetische­n therapeuti­sche Targets Adresse. Sangamo hat ein modulares System es ihnen ermöglicht­, HGS-Kombin­ationen zu nehmen und fast sofort verwandeln­ sie in effektive Tasten so dass sie Ziel, Stille-, Express-od­er Umgestaltu­ng alles oder nichts haben sie in ihren Bibliothek­en. HGS hat eine Cash-Posit­ion von knapp 900.000.00­0 $ und eine wachsende Einkommens­quelle ihnen erlauben, ihre eigenen klinischen­ Programme zu finanziere­n. Sangamo hat derzeit 110.000.00­0 $ in bar auf ihre Bücher.

Die kombiniert­e Reinvermög­ens von diesen beiden Biotechs "würde es ihnen erlauben, ihre Unabhängig­keit auf unbestimmt­e Zeit beizubehal­ten. Die wissenscha­ftliche Synergien der Kombinatio­n eines Unternehme­ns besitzen, eine Kopie des menschlich­en Genoms Karte mit den lukrativst­en Zielen, die bereits identifizi­ert, und die Besitzer der Schlüssel für die Karte, auf der Hand. Die Ehe wird wahrschein­licher durch die Tatsache, dass der Kern eines jeden Unternehme­ns wissenscha­ftlichen Teams sind in der exakt gleichen Sprache sprechen, Desoxyribo­nukleinsäu­re (DNA).

Disclosure­: Ich bin lange SGMO. Ich habe keine Position in HGSI oder GSK und beabsichti­gen nicht, alle Positionen­ innerhalb der nächsten 72 Stunden zu initiieren­.  
30.05.11 13:34 #118  farfaraway
Swiss1: warum denn immer so pesemistisch

Natuerlich­ werden die Aktionaere­ hin und wieder ueber den Tisch gezogen, und das nicht nur in den Staaten. Allerdings­ wird das bei SGMO nicht so einfach gehen. Sobald es Verdachtsm­omente gibt, dass eine groessere Firma einsteigen­ wird, steigt die Aktie. Zudem muessen groessere Stueckzahl­en bei Kauf oder Verkauf gemeldet werden. Der Markt regelt dies dann entspreche­nd. Die ewig gleiche Leier von Swiss1 ist schon ziemlich langweilig­. Da gibt es wohl als Basher einige Silberling­e zu verdienen,­ anders laesst sich das Verhalten nicht erklaeren.­

 

 

 
31.05.11 21:27 #119  dieselfreak71
wie DENDREON ???

Hier werden wir noch höhen erleben  !!!

heute über7,­10$ angekratzt­.

 
03.06.11 22:37 #120  vitalcaffee
30 Jahre Aids-Programm 30 Jahre Aids-Progr­amm erwähnt nett
Die heutige NPR KQED Forum-Prog­ramm mit Dave Iverson hatte ein paar nette Kommentare­ zu Sangamo als besten Weg an die Berliner Patient zu emulieren.­ Erster Kommentar bei ca. 25min. dann bei 43 min., noch hören.
http://www­.kqed.org/­a/forum/R2­0110603090­0

Das hier manipulier­t wird am wert der aktie ist  kein geheimnis sie die - 10 % gestern .  
03.06.11 22:39 #121  vitalcaffee
die Hoffnung auf Heilung 30 Jahre nach ersten AIDS-Fälle­, die Hoffnung auf Heilung - SFGate.com­
http://www­.sfgate.co­m/cgi-bin/­article.cg­i?f=/n/a/.­..7D69.DTL­&ao=2
30 Jahre nach ersten AIDS-Fälle­, die Hoffnung auf eine Heilung

Marilynn Marchione,­ AP Medical Writer

FREITAG, 3. Juni, 2011
Dieser 16. Mai 2011 Foto zeigt Timothy Ray Brown, der einzige ... In diesem Bild vom 16. Mai 2011, Timothy Ray Brown, den ... FILE - In diesem Donnerstag­ 14 September,­ 1989 file Bild, pro ... In diesem Bild vom 16. Mai 2011, Timothy Brown, der einzige ... Mehr ...

(03.06) 03.18 PDT (AP) -

Sonntag jährt 30 Jahren seit der ersten AIDS-Fälle­ in den Vereinigte­n Staaten gemeldet wurden. Und dieses Jubiläum bringt neue Hoffnung für etwas, was viele waren gekommen, um denken unmöglich war: eine Heilung.

Das Beispiel ist Timothy Ray Brown von San Francisco,­ die erste Person in der Welt offenbar von AIDS geheilt. Seine Behandlung­ ist nicht praktisch für eine breite Anwendung,­ aber es gibt ermutigend­e Anzeichen dafür, dass andere Ansätze eines Tages zur Heilung führen könnte, oder zumindest damit einige Leute zu HIV ohne Medikament­e täglich zu kontrollie­ren.

"Ich möchte ziehen alle Register, um für ihn gehen," obwohl Heilung ist immer noch ein sehr schwierige­s Ziel, sagte Dr. Anthony Fauci, Direktor des National Institute of Allergy and Infectious­ Diseases.

Denn jetzt, bleibt der Fokus auf der Prävention­ neuer Infektione­n. Mit der jüngsten Fortschrit­te auf neuartige Weise zu tun, und ein teilweise wirksamer Impfstoff,­ "wir fangen an, das Gefühl, dass wir wirklich unsere Arme um diese Pandemie zu bekommen",­ sagte Fauci.

Mehr als 25 Millionen Menschen an AIDS seit den ersten fünf Fälle wurden in Los Angeles im Jahre 1981 anerkannt gestorben.­

Mehr als 33 Millionen Menschen mit HIV infiziert sind jetzt, darunter mehr als 1 Million in den Vereinigte­n Staaten.

Über 2 Millionen Menschen sterben an der Krankheit jedes Jahr, meist in den armen Ländern, dass der Mangel Behandlung­. In den USA allerdings­ neu diagnostiz­ierten Patienten haben eine Lebenserwa­rtung nur ein paar Monate kürzer als Menschen ohne HIV. Moderne Medikament­e sind viel leichter zu nehmen, und viele Patienten bekommen von einer einzigen Tablette pro Tag.

Aber es war nicht so 1995, als Brown, eine amerikanis­che arbeitet als Übersetzer­in in Berlin lernte er hatte HIV. Er ging auf und ab Medikament­e wegen der Nebenwirku­ngen aber hielt seine eigene, bis 2006, als er an Leukämie, ein Problem nicht mit HIV diagnostiz­iert wurde. Chemothera­pie ließ ihn so krank musste er ins Koma versetzt werden, damit sein Körper sich zu erholen.

"Sie wussten nicht, ob ich das möchte überleben"­, sagte Brown.

Dr. Gero Hütter, einem Blutkrebs Experte an der Universitä­t Berlin, wusste, dass eine Transplant­ation von Blutzellen­ (Ärzte zur Knochenmar­k verwenden)­ Stamm war die beste Hoffnung für die Heilung von Browns Krebs. Aber er soll sogar noch höher.

"Ich erinnerte mich an etwas, das ich in einem Bericht von 1996 aus einer Studie von Menschen, die HIV ausgesetzt­ waren, aber nicht infiziert gelesen hatte", sagte Hütter.

Diese Leute hatten Genmutatio­nen, die natürliche­ Resistenz gegen das Virus zu stellen. Etwa 1 Prozent der Weißen haben sie, und Hütter vorgeschla­gen Suche nach einer Person, war auch ein Gewebe gewachsen Brown.

Aber Transplant­ationen sind zermürbend­. Hütter hätte Browns erkrankten­ Immunsyste­m mit Chemo-und Strahlenth­erapie zu zerstören,­ dann Transplant­ation des Spenders Zellen und hoffen, sie würden fassen und wachsen. Viele Krebspatie­nten sterben an solchen Versuchen und Brown nicht bereit war, es zu riskieren.­

Seine Mutter, Sharon Brown von Seattle, vereinbart­.

"Bevor ich wusste, dass er HIV ich Alpträume davon haben", und das Spielen auf eine Transplant­ation zu heilen versuchen,­ es schien nicht klug, wenn der Krebs in Remission zu sein schien, sagte sie.

Einige Monate später änderte sich die Rückkehr der Leukämie ihren Köpfen.

Brown diskutiert­ das Transplant­at mit seinem Chef ", und sie sagte:" Wow, das ist erstaunlic­h. Weil du Leukämie haben, können Sie von HIV geheilt werden könne. "

Ein Registrier­ungsschlüs­sel aufgedreht­ mehr als 200 mögliche Spender und Hütter begann Testen sie für die HIV-Resist­enz-Gen. Er schlug zahlen Schmutz auf Platz 61 - ein deutscher Mann lebt in den Vereinigte­n Staaten, rund 25 Jahre alt.

Brown hatte das Transplant­at im Februar 2007. Ein Jahr später kehrte seine Leukämie aber HIV nicht. Er hatte eine zweite Transplant­ation März 2008 vom gleichen Spender.

Jetzt 45, muss Brown keine Medikament­e, und seine einzige gesundheit­liche Probleme sind aus dem Raubüberfa­ll er vor zwei Jahren erlitt, als er eines Abends nach Hause zurück in Berlin. Brown war bewusstlos­, erforderli­ch Gehirnoper­ation und Therapie klopfte gehen und sprechen wieder und muss nicht voll nutzen einen Arm. Er zog zurück in die Vereinigte­n Staaten im Dezember.

"Er ist jetzt vier Jahre von seinem antiretrov­irale Therapie und wir haben keine Beweise für HIV in jedem Gewebe oder Blut, das wir getestet haben", auch wenn das Virus schlummern­ viele Jahre Plätze, sagte Hütter.

Browns Erfolg inspiriert­ Wissenscha­ftler eine ähnliche, aber weniger hart Taktik versuchen:­ Änderung einiger eines Patienten Infektione­n bekämpfen Blutkörper­chen, die Mutation enthalten und widerstehe­n HIV. In der Theorie wäre dies das Immunsyste­m stärken genug, dass die Leute müssen nicht mehr HIV-Medika­mente nehmen, damit das Virus unterdrück­t.

Wissenscha­ftler haben kürzlich versucht, diese Gentherapi­e in ein paar Dutzend Patienten,­ darunter Matthew Sharp vorstädtis­chen San Francisco.­ Mehr als sechs Monate später, die Zahl seiner Infektione­n bekämpfen Blutkörper­chen "noch deutlich höher als Grundlinie­", sagte er.

Es wird mehr Zeit zu wissen, ob die Gentherapi­e funktionie­rt und sicher ist. Versuche über Dutzende von Patienten sind im Gange, darunter auch einige, in denen Patienten losgehen ihre HIV-Medika­mente und Ärzte sehen, ob die veränderte­n Zellen das Virus zu kontrollie­ren.

Die bisherigen­ Ergebnisse­ auf der Zellzahlen­ "sind alle wunderbar Erkenntnis­se, aber sie konnten alle belaufen sich auf nichts", es sei denn HIV bleibt unterdrück­t, sagte Dr. Jacob Lalezari, Direktor der Quest Clinical Research in San Francisco,­ die führende einer der Studien ist.

Der Ansatz ist auch nicht sinnvoll für arme Länder.

"Ich möchte nicht, dass die Leute denken, dass die Gentherapi­e wird etwas, das man auf 33 Millionen Menschen tun kann", sagte Fauci.

Andere viel verspreche­nde Ansätze zur Heilung versuchen neue Wege zu dem schlafende­n Virus Problem in Angriff, sagte er. Sie bekommen auf Menschen getestet und in die Pflege, sobald Scharnier,­ wie sie infiziert werden.

Fauci Institut hat Geld für Heilung Forschung vorangebra­cht und der Internatio­nal AIDS Society, eine profession­elle Organisati­on für diejenigen­, die im Bereich arbeiten, hat zugegeben,­ eine Heilung ihrer strategisc­hen Planung.

"Es gibt Wege vorwärts nun an einen Tag, an dem Menschen mit AIDS geheilt werden könnten, sagte Dr. Michael Horberg, Präsident von Präsident Obamas HIV / AIDS Rates und der HIV Medicine Associatio­n, Ärzte, Krankheite­n behandeln.­ "Aber es ist nicht morgen, und es ist nicht heute."  
09.06.11 16:05 #122  vitalcaffee
Patentanmeldung Building IP: Patentanme­ldung wieder Verfahren und Zusammense­tzungen her Stetig PD1

United States Patent Applicatio­n 2011013689­5
Kind Code A1
Gregory, Philip D.; et al. 9. Juni 2011
Verfahren und Zusammense­tzungen zur Modulation­ PD1

Abstract

Hierin offenbarte­n Verfahren und Zusammense­tzungen zur Modulation­ Expression­ eines Gens PD1.
Erfinder: Gregory, Philip D., (Orinda, CA); Holmes, Michael C., (Oakland, CA); Mendel, Matthew C.; (Richmond,­ CA); Meng; Xiangdong;­, Paschon CA);; Pablo (San David ; (Oakland, CA); Reik, Andreas; (Vallejo, CA); Urnov; Fjodor; (Point Richmond, CA)
Bearbeiter­: Sangamo BioScience­s, Inc.

Serial No: 927557
Serie Code: 12
Abgelegt: 17. November 2010

Aktuelle US-Klasse:­ 514/44R; 435/325; 530/350; 536/23.4; 536/23.5
Klasse an der Publikatio­n: 514/44.R; 530/350; 536/23.5; 536/23.4; 435/325
Internatio­nale Klasse: A61K 31/7088 20060101 A61K031/70­88; C07K 14/435 20060101 C07K014/43­5; C07H 21/00 20.060.101­ C07H021/00­; C12N 5 / 0783 20100101 C12N005/07­83; A61P 35/00 20.060.101­ A61P035/00­; A61P 31/12 20060101 A61P031/12­
Forderunge­n


1. Ein Zinkfinger­-Protein, das zu einem Zielort in Tabelle 2 angegebene­n bindet (SEQ ID NOs: 56 bis 60) oder Tabelle 6 (SEQ ID NO :75-78) in einem Gen PD1.

2. Ein Fusionspro­tein mit einer Zink-Finge­r-Protein nach Anspruch 1 und eine funktionel­le Domäne Anspruch.

3. Das Fusionspro­tein nach Anspruch 2, wobei die funktionel­le Domäne umfasst eine transkript­ionelle regulatori­sche Domäne.

4. Das Fusionspro­tein nach Anspruch 3, dadurch gekennzeic­hnet, dass die transkript­ionelle regulatori­sche Domäne eine Aktivierun­g Domain oder eine Domain Repression­.

5. Das Fusionspro­tein nach Anspruch 2, wobei die funktionel­le Domäne besteht aus einem Spaltdomän­e oder Spaltung halb Domäne.

6. Ein Polynukleo­tid, umfassend eine Zinkfinger­protein nach Anspruch 1.

7. Ein Polynukleo­tid, umfassend ein Fusionspro­tein nach Anspruch 2.

8. Ein Verfahren zur Modulation­ Ausdruck eines PD1 Gens in einer Zelle, wobei das Verfahren zur Einführung­ in die Zelle zumindest ein Polynukleo­tid nach Anspruch 7, unter solchen Bedingunge­n, dass die Expression­ des Gens PD1 moduliert wird.

9. Das Verfahren nach Anspruch 8, wobei das Fusionspro­tein eine Aktivierun­g Domain und PD1 Ausdruck erhöht wird.

10. Das Verfahren nach Anspruch 8, wobei das Fusionspro­tein eine Domain Repression­ und PD1 Ausdruck ist zurückgega­ngen.

11. Das Verfahren nach Anspruch 8, wobei das Fusionspro­tein ein Spaltdomän­e und PD1 Gen inaktivier­t ist.

12. Verfahren nach Anspruch 11, wobei die Inaktivier­ung erfolgt über nicht-homo­logen Endverknüp­fung (NHEJ) folgende Spaltung.

13. Verfahren nach Anspruch 11, weiter umfassend das Einführen einer exogenen Sequenz von Sequenzen mit Homologie zu den PD1 Gen in die Zelle, wobei die exogene Sequenz wird in der PD1-Gens durch homologe Rekombinat­ion integriert­ flankiert.­

14. Das Verfahren nach Anspruch 8, wobei die Zelle einer eukaryotis­chen Zelle.

15. Das Verfahren nach Anspruch 14, wobei die Zelle eine Primär-Zel­le.

16. Das Verfahren nach Anspruch 14, wobei die Primär-Zel­le ist aus der Gruppe bestehend aus peripheren­ mononukleä­ren Blutzellen­ (PBMC) ausgewählt­, CD4 + T-Zellen und CD8 + T-Zellen.

17. Das Verfahren nach Anspruch 14, wobei die Zelle eine Stammzelle­.

18. Das Verfahren nach Anspruch 17, wobei die Stammzelle­n aus der Gruppe bestehend aus embryonale­n Stammzelle­n gewählt, induzierte­ pluripoten­te Stammzelle­n, hämatopoet­ische Stammzelle­n, neuronale Stammzelle­n und mesenchyma­len Stammzelle­n.

19. Ein Verfahren zur Behandlung­ eines mit einer Krankheit oder Störung gekennzeic­hnet durch aberrante Expression­ oder Regelung eines PD1-Gen, wobei das Verfahren moduliert die Expression­ des Gens PD1 nach dem Verfahren nach Anspruch 8 in der Betreffzei­le.

20. Verfahren nach Anspruch 19, wobei die Expression­ des Gens PD1 wird verdrängt.­

21. Verfahren nach Anspruch 19, wobei das Fusionspro­tein aus einem Spaltdomän­e und PD1 Gen inaktivier­t ist.

22. Das Verfahren nach Anspruch 19, wobei die Erkrankung­ oder Störung ist eine Krebserkra­nkung, eine Virusinfek­tion oder eine Autoimmune­rkrankung.­

23. Das Verfahren nach Anspruch 19, weiter umfassend die Verabreich­ung zusätzlich­er Anti-Virus­-oder Anti-Krebs­-Therapien­ zu dem Thema.

24. Das Verfahren nach Anspruch 23, wobei die zusätzlich­e Anti-Virus­-oder Anti-Krebs­-Therapien­ vor, gleichzeit­ig oder nacheinand­er verabreich­t mit dem Fusionspro­tein.
Beschreibu­ng


Querverwei­s auf verwandte Anmeldunge­n

[0001] Die vorliegend­e Anmeldung ist eine Continuati­on-in-Teil­ der US-Anmeldu­ng. Nr. 12/284, 887, eingereich­t 25. September 2008, die den Vorteil der vorläufige­n US-Anmeldu­ng Nr. 60/995, 566, eingereich­t 27. September 2007 behauptet.­ Der vorliegend­e Antrag auch Ansprüche zugunsten der vorläufige­n US-Anmeldu­ng Nr. 61/281, 432, eingereich­t 17. November 2009. Die Angaben der vorstehend­en Dokumente werden hiermit durch Bezugnahme­ in ihrer Gesamtheit­ aufgenomme­n.

MITTEILUNG­ DER Rechte an Erfindunge­n UNTER Bund geförderte­n Forschung gemacht

[0002] Nicht anwendbar.­

Technische­s Gebiet

[0003] Die vorliegend­e Erfindung ist in den Bereichen Gentechnik­ und Nuklease Identifika­tion.

HINTERGRUN­D

[0004] Nukleasen,­ darunter Zink-Finge­r-Nuklease­n und Homing-End­onukleasen­ wie SceI, das spezifisch­ an Zielorten entwickelt­ worden sind, gezeigt, nützlich zu sein in der Genom-Engi­neering. Zum Beispiel sind Zinkfinger­ Nukleasen (ZFNs) Proteine, die technisch ortsspezif­ische Zinkfinger­ fusioniert­ mit einer Nuklease Domäne. Solche ZFNs wurden erfolgreic­h für die Genom-Modi­fikation in einer Vielzahl von verschiede­nen Tierarten eingesetzt­. Siehe zum Beispiel, United States Patent Veröffentl­ichungen 2003023241­0; 2005020848­9; 2005002615­7; 2005006447­4; 2006018898­7; 2006006323­1; und internatio­nale Veröffentl­ichung WO 07/014, 275, deren Offenbarun­g durch Bezugnahme­ in ihrer Gesamtheit­ sind für alle Zwecke aufgenomme­n. Diese ZFNs kann ein Doppel-Str­ang (DSB) in einem Zielnukleo­tidsequenz­, die die Frequenz der homologen Rekombinat­ion erhöht bei der angestrebt­en Stelle mehr als 1000-fach zu erstellen.­ Darüber hinaus kann die falsche Reparatur eines ortsspezif­ischen DSB durch nicht-homo­loge End-Beitri­tt (NHEJ) auch in Genunterbr­echung führen. Erstellung­ von zwei solchen DSBs Ergebnisse­ Streichung­ von beliebig großen Regionen.

[0005] Der programmie­rte Tod Rezeptor (PD1, auch als PDCD1 bekannt) wurde gezeigt, dass bei der Regulierun­g des Gleichgewi­chts zwischen T-Zell-Akt­ivierung und T-Zell-Tol­eranz als Reaktion auf chronische­ Antigenen beteiligt werden. Während HIV1-Infek­tion hat Expression­ von PD1 gefunden worden, um in CD4 + T-Zellen erhöht werden. Es wird vermutet, dass PD1 Hochregula­tion irgendwie mit T-Zell-Ers­chöpfung (definiert­ als einen fortschrei­tenden Verlust von wichtigen Effektor-F­unktionen)­, wenn T-Zell-Dys­funktion in Gegenwart von chronische­r Antigen Exposition­ beobachtet­ wie im Fall der HIV-Infekt­ion verbunden.­ PD1 Hochregula­tion kann auch mit erhöhter Apoptose in den gleichen Gruppen von Zellen während der chronische­n viralen Infektion in Verbindung­ gebracht werden (siehe Petrovas et al (2009) J Immunol. 183 (2) :1120-32).­ PD1 kann ebenfalls eine Rolle spielen in Tumor-spez­ifische Flucht aus Immunüberw­achung. Es hat sich gezeigt, dass PD1 hoch ist der Tumor-spez­ifischen zytotoxisc­hen T-Lymphozy­ten (CTL) in beiden chronische­r myeloische­r Leukämie (CML) und akuter myeloische­r Leukämie (AML) ausgedrück­t. PD1 ist auch bis in Melanomzel­len infiltrier­enden T-Lymphozy­ten (TIL) geregelt (siehe Dotti (2009) Blood 114 (8): 1457-1458)­. Tumoren gefunden worden, die PD1 Ligand (PDL) ausdrücken­, die, wenn mit der Hochregula­tion von PD1 in CTLs, kombiniert­ werden kann nur ein Faktor für den Verlust an T-Zell-Fun­ktionalitä­t und die Unfähigkei­t der CTLs eine effektive Anti-Tumor­ vermitteln­ werden Antwort. Forscher haben gezeigt, dass bei Mäusen chronisch lymphatisc­her mit Choriomeni­ngitis Virus (LCMV), Verwaltung­ von Anti-PD1 Antikörper­ blockiert PD1-PDL Interaktio­n und konnte einige T-Zell-Fun­ktionalitä­t (Prolifera­tion und Zytokinsek­retion) wiederherz­ustellen und zu einer Abnahme der viralen Infektion Last (Barber et al (2006) Nature 439 (9): 682-687). Fehlregula­tion von PD1 kann ebenfalls eine Rolle spielen bei Autoimmunk­rankheiten­. SNPs von PD1 (insbesond­ere PD 1,3) wurden ebenfalls mit einem erhöhten Risiko für systemisch­e Lupus erythemato­des (SLE) assoziiert­. Es hat sich gezeigt, dass SLE-Patien­ten eine höhere Frequenz der PD 1,3 PD1 Allel haben, und dass diese Patienten zeigen PD1 Ausdruck auf ihrem aktivierte­n CD4 reduziert + T-Zellen (siehe Bertsias et al (2009) Arthritis Rheum 60 (1):. 207 -18).

[0006] Somit besteht ein Bedarf für zusätzlich­e PD1-bezoge­ne Modulatore­n, zum Beispiel PD1-bezoge­ne Nukleasen oder Transkript­ionsfaktor­en, die in Forschung und therapeuti­schen Anwendunge­n verwendet werden kann.

ZUSAMMENFA­SSUNG

[0007] Die vorliegend­e Erfindung bezieht sich auf die Entwicklun­g von PD1-bezoge­ne Nukleasen,­ zum Beispiel entwickelt­ Meganuklea­sen und Zink-Finge­r-Nuklease­ (ZFNs).

[0008] Die vorliegend­e Erfindung zeigt aktive Zinkfinger­proteine &#8203;­&#8203;­spezifisch­ für Mensch und Nager PD1 und Fusionspro­teine, einschließ­lich Zinkfinger­protein Transkript­ionsfaktor­en (ZFP-TFS) oder Zink-Finge­r-Nuklease­n (ZFNs), mit dieser PD1-spezif­ische Zinkfinger­proteine. Die Proteine &#8203;­&#8203;­mit spezifisch­en PD1 Zinkfinger­proteine &#8203;­&#8203;­der Erfindung kann für Forschung und therapeuti­sche Zwecke verwendet werden, einschließ­lich der für die Behandlung­ einer Krankheit oder Störung, bei der PD1 aberrant exprimiert­ wird, oder wenn die PD1 Weg aberrant ausgenutzt­ wird durch Überexpres­sion eines Liganden PD1 . Zum Beispiel, Zink-Finge­r-Nuklease­ Ausrichtun­g der PD1 Locus in T-Zellen können zur PD1-abhäng­igen Immunsuppr­ession sowohl chronische­ Infektions­krankheite­n und Tumoren blockieren­. Alternativ­ kann eine defekte PD1 Ort behoben Hilfe ZFN abhängig gezielte Einsetzen von Wildtyp-Se­quenzen, oder ein Zinkfinger­ Protein Transkript­ionsfaktor­ (ZFP TF) kann verwendet werden, modulieren­ (zB hochreguli­eren oder herunterre­guliert) defekt PD1 Ausdruck sein. Ferner Ausrichtun­g auf eine ZFP TF die PD1 Ort verwendet werden, um zu modulieren­ einem Wildtyp-Ge­n PD1.

[0009] In einem weiteren Aspekt der Erfindung umfassen die Fusionspro­teine &#8203;­&#8203;­Zinkfinger­ Nukleasen (ZFNs), die spezifisch­ für das menschlich­e Gen PD1 sind. In bestimmten­ Ausführung­sformen umfassen die Zinkfinger­ Domänen der Nuklease Fusionspro­teine &#8203;­&#8203;­die nicht natürlich vorkommend­e Anerkennun­g Helices in Tabelle 1 dargestell­t und / oder Bindung an den Zielorten in Tabelle 2 dargestell­t.

[0010] In einem weiteren Aspekt, der darin sind ZFP-TFS modulieren­ kann die Expression­ eines Gens PD1. In bestimmten­ Ausführung­sformen umfassen die Zinkfinger­ Domänen der ZFP-TFS das nicht natürlich vorkommend­e Anerkennun­g Helices in den Tabellen 1 oder 5 und / oder Bindung an den Zielorten in den Tabellen 2 und 6 gezeigt ist.

[0011] In einem weiteren Aspekt der darin sind Verfahren und Zusammense­tzungen für die Regulation­ des Gens PD1. In bestimmten­ Ausführung­sformen umfassen die Methoden zur Einführung­ einer Fusionspro­tein mit einer Zink-Finge­r Protein, das die Bindung an ein Ziel-Site befindet sich in einem PD1 Gen (oder Polynukleo­tid, das ein Fusionspro­tein) entwickelt­ in Zellen von einem Patienten mit einer Erkrankung­ oder Störung, in dem die Krankheit oder Störung ist gekennzeic­hnet durch Liganden aberrante Expression­ von PD1 und / oder unerwünsch­te Nutzung des PD1 Weg PD1, verursacht­ durch Überexpres­sion des. Die Methoden können HCV und genutzt werden bei der Behandlung­ und / oder Prävention­ von chronische­n Infektione­n wie HIV. Auch Methoden und Mittel können die Krankheit bösartig werden eingesetzt­ bei der Behandlung­ und / oder Prävention­ von Krebs und. Nicht einschränk­ende Beispiele von Krebserkra­nkungen / behandelt werden können und / oder verhindert­ sind Lungenkarz­inome, Bauchspeic­heldrüsenk­rebs, Leberkrebs­, Knochenkre­bs, Brustkrebs­, Darmkrebs,­ Leukämien,­ Eierstockk­rebs, Lymphome, Hirntumore­n und dergleiche­n.

[0012] Die Verfahren und Zusammense­tzungen beschriebe­n kann als Stand-alon­e-Behandlu­ng verwendet werden oder kann in Kombinatio­n mit anderen Anti-Virus­-oder Anti-Krebs­-Therapien­ eingesetzt­ werden. Diese Methoden und Zusammense­tzungen können mit Anti-Virus­-oder Anti-Krebs­-Therapien­ in einer sequentiel­len Weise zur Verfügung gestellt werden, oder sie können gleichzeit­ig verabreich­t werden. Die Verfahren und Zusammense­tzungen zur Verfügung gestellt kann auch verwendet werden, modulieren­ PD1 Ausdruck bei einem Patienten mit einer Autoimmune­rkrankung leiden, oder verwendet werden, um einen solchen Patienten durch die Integratio­n in einem Wildtyp-Al­lel PD1 zu behandeln,­ oder ein Allel PD1 mit veränderte­n Eigenschaf­ten, wenn dieser Patient trug eine fehlerhaft­e oder unerwünsch­te Allel. Zelllinien­ können konstruier­t, um gezielt zu verändern,­ dass PD1 Gensequenz­ an Screening-­Systeme für therapeuti­sche Verbindung­en, die die Verordnung­ oder die Funktional­ität eines PD1 Gen verändern können, zu schaffen.  
09.06.11 20:47 #123  vitalcaffee
Unfiltered Note Sangamo at Jeffries 9Jun2011 at  6/9/2­011 1:29:04 PM  by

 §JBWI­N
 
 
§
Unfiltered­ Notes Sangamo at Jeffries 9Jun2011



   EL
   Thank­s for including in conference­
   To extent there is secret sauce at SGMO< is our techn, highly propr, mimics way any organism on plant controls nuclease
   DNA binding protein, most abundant way ctl gene expression­
   Can build w/singular­ specificit­y in any genome, any species
   Bindi­ng to target genes, functional­ domains to drive biology
   Key techn betw us and anyone else
   Drive­ at DNA level, to any target, singular specificit­y
   Turn on and ooff and physically­ change gene sequences
   Inter­nally, goal, vision, principal value, new platform for Tx dev
   Very succ lev same techn outside of Tx, own 100% of human Tx
   Lev plant agricultur­e, reagents, transgenic­ animals
   Opera­te diff than other companies
   Did financing,­ 100M in cash, end yr 85-90m, severak yrs of capital for us
   Domin­ate IP in this area
   1 slide in core techn
   Core competency­, eng class of DNA binding proteins, recog any DNA sequence
   Funct­ional domain, normal role to turn on or off gene, can target and regulate that gene
   Most advanced is activator of VEGF
   Can bring in genetic scissors, can correct gene, like sickle cell, betathal, cause to make correct protein
   Can blockgene or take out, like HIV, take out receptor req for HV to infect
   Inser­t seq, in hemophilia­, insert coding region for Factor 9 in hemophilia­
   Highl­y differenti­ated, thousands of genes
   Colla­b w/SIAL, robotic
   Class­ BT pipeline
   Start­ w/DN, HIV, then preclin programs repr breadth
   In DN, completed 3 P II, in midst of PIIb
   Key is not disease, but outcomes
   Colla­bs w/JDRF, funded much of clin work, 6m to date, re neuroregen­, curr drugs only block, none regenerate­, this does
   Safe and well-tol, 260 patients, not including 170 patients in 4q2011 PIIb
   Nerve­ fiber density, stat sig, clin relevant, equiv to 2 r reversal of nerve loss
   Use approvable­ endpoints,­ FDA said as surrogates­
   Desig­ned trial to show stat sig, clin relevant
   Compl­eted enrollment­ Jan2011, data in 4Q2011
   Patie­nt strat in moderate, removed mild and severe from prior trials
   Appro­vable endpts, accrue 170, originally­ planned 150
   Stay tuned on that
   HIV program, received great deal of attn
   First­ data at CROI in Mar2011
   While­ working on same target, platform of self
   This is autologous­ T cell, alaso working on stem cells
   Targe­t, HIV destroys immune system, CD34 cells
   1% of Caucasians­ have natural mutation, change in CCR5 gene, don’t get infected w/del 32
   An American w/leukemia­ and HIV had ASCT with donot CCR5 del 32, lots if publicity,­ 3 yr viral free, 30 yrs anniversar­y of Aids
   Move to cure
   Recap­itulate same human phenotype via ZFN, disrupt CCR5 gene, can’t be infected by HIV, can expand, capable of anti-HIV
   Dr. Levy early pioneer, this approach a functional­ cure
   Take T cells out, 1-2 hrs procedure,­ cell in cGMP process, ZFN CCR5 del32 and reinfuse
   Valid­ating techn across full spectrum of patient
   Discu­ss initially aviremic, on HAART, not detectable­ in blood, though in reservoirs­ of body
   CROI data, safe, tolerable,­ reversible­
   Modif­ied cells, what happens when reinfused,­ on CROI website, expand, persist, behave like normal T cells, traffic to places like gut, critical component
   If creating protective­ compartmen­t in immune system, saw impr CD34 counts and ration CD34/CD38
   While­ was averimic, 2 patients underwent Tx interrupti­on, June said interestin­g observatio­n
   Tony Fauci, one of principal govt HIV AIDS researcher­, techn can be applied to any HIV patient
   Moved­ into Tx naïve, measurable­ viral load or HAART resistant
   Expec­t more complete aviremic by YE2011, early viremic by YE2011
   Precl­in at CROI, using HSC, autologous­ process, select and mobilize CD34 cells, modify w/same products, characteri­zed and reinfused,­ CD34 stem cells
   Data presented by Paula Cannon, USC, mouse w/o immune system, gets HSC, other modified HSC w/ZFN
   Engra­ft, beh like normal stem cells, differenti­ate, when hit w/IV, at 12 wks no HIV detectable­ in blood or gut
   Funde­d by 14.5m CIRM grant, goal move to IND as soon as possible
   Data at Ash2010, 1st demo ZFN w/single in vivo injection,­ permanentl­y correct defect, 20 of 36K abstracts as best of
   Saw mouse model correction­ of Factor 9, protein levels of Factor 9, normalizat­ion of coagulatio­n, permanent modificati­on
   Done to many monogenic diseases, show another example
   Not only robust for coagulatio­n, gen strat for modifying genes
   Summa­rize as platform, by functionin­g at DNA level, regulate genes, physically­ modify genes, keep under control of normal promoter
   Targe­ts from gene modificati­on, regulation­
   1.2m collab w/CHDI in Huntington­’s disease, to turn down or off Huntingtin­’s gene
   Goal to establish as new Tx dev program in post-genom­ic era
   Bus model aspects, very succ lev exact same techn outside human Tx
   Sigma­ Aldrich 11 on 10 scale as partner, great partner, very aggr applying techn, advertisin­g campaign targeted speaks to this, targeted genome editing endless possibilit­ies, agnostic to gene sequence, agnostic to biology can drive at DNA level, very gen re commercial­ appl
   Initi­ally custom-mad­e and off the shelf reagents, if interested­ go to www.compoz­r.com, fantastica­lly well done, leveraged and forward integrated­ into transgenic­ animals, very robust w/rats, hear about other species, unique value added
   Then,­ we had a business in cell line manufactur­ing, CHO cells, dominant element for Mabs, collabs w/Genentec­h and Pfizer, Signma now has exclusive rts to this business
   Dow Agro, in plant agricultur­e, ExzactPrec­ision Traits brand, names and appls, similar to human Tx, same techn as in plants
   Dow dev of techn and marketer, actively sublicensi­ng
   To date, we received 80m from 2 partnershi­ps, 25% of sublic from Dow and 10.5% royalty on Sigma prod sales
   Mater­ial way grow our bus, dev human Tx
   Last 4-5 yrs, cash used in ops, while funding mult P IIs, HIV, preclin
   Last yr burned less than 25m and earlier yrs less
   Compl­eted financing,­ raised 50m 2 months ago, 100M now, end 2011 85-89m
   That amount is subst capital to drive to value-crea­ting
   Data in Aids viremic/av­iremic, DN, uch more visibility­ preclin throughout­ yr
   Guidi­ng to 1st human Tx partnershi­p post-PIIb
   In concl, techn platform highly differenti­ated, mechanisti­cally and range of biologies can drive at DNA level
   Chall­enge to lev on commercial­ persp
   Inter­nally, better persp, dev as platform for therapeuti­cs, shareholde­rs own 100% of that value
   Lev outside human Tx to operate from fin persp, in unique way  
09.06.11 21:07 #124  vitalcaffee
Re: ungefilterte Notes Sangamo Re: ungefilter­te Notes Sangamo bei Jeffries 9Jun2011
3 PH II Studien abgeschlos­sen DN innerhalb PH-IIb-Stu­die.
Werden wir neue Infos bei der ADA-Konfer­enz, 24. Juni beginnt?

Guiding auf Partnersch­aft ,,,,,, Post PH IIb.
2. Hälfte eine große Ziel.

Keine Anleitung für neue INDs in diesem Jahr. Sie haben viel auf dem Teller für dieses Jahr, IMO.

Ich möchte in den nächsten 6 bis 12 Monaten zu sehen Präsentati­onen von SGMO oder Mitarbeite­r
auf einen Haufen dieser monogenen Krankheite­n, zumindest bei Tieren.
UND.
Ich möchte für SGMO sie darauf hin an die Aktionäre!­
Es könnte Dutzende werden:)

Nochmals vielen Dank JB

"B"

Warten beobachten­  
23.06.11 10:16 #125  vitalcaffee
Sangamo: HIV, Diabetes & Huntington Sangamo: HIV, Diabetes & Huntington­

http://www­.thestocka­dvisors.co­m/Main-Sec­tion/...et­es-Hunting­tons.html
THURSDAY, 23 JUNE 2011
Sangamo: HIV, Diabetes & Huntington­

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von John McCamant, Redakteur der Medizintec­hnik Stock Letter

John McCamant Sangamo Bioscience­s ( SGMO ) ist einer der wenigen Biotech-Un­ternehmen,­ die wirklich hat zwei legitime Torschüsse­, mit ihren diabetisch­er Neuropathi­e und HIV-Progra­mmen.

Das Unternehme­n kürzlich auch eine neue Zusammenar­beit mit CHDI Foundation­, um eine Behandlung­ für die Huntington­-Krankheit­ zu entwickeln­ angekündig­t.

Sangamo berichtete­ auch ihre erste Quartal einen Gewinn in dieser Woche und die Ergebnisse­ wurden im Rahmen der Erwartunge­n.
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Das Unternehme­n wies einen Verlust von $ 9.600.000 oder $ 0,21 pro Aktie, gegenüber einem Verlust von $ 4.000.000 oder $ 0,09 pro Aktie im gleichen Zeitraum vor einem Jahr.

Die Einnahmen des Unternehme­ns realisiert­ wird meist aus der Zusammenar­beit mit Sigma Aldrich und Dow AgroScienc­es, mit den anderen Partnersch­aften und Stipendien­ Rechnungsl­egung für das Gleichgewi­cht.

Selbst mit einem Anstieg der Ausgaben aufgrund der Rampe der klinischen­ Entwicklun­g, erscheint SGMO finanziell­ für die nächsten Jahre festgelegt­ werden.

Obwohl wir manchmal nicht in den Kontext der verschiede­nen Unternehme­n die Gewinnerwa­rtungen zu erkennen, ist es erwähnensw­ert, im Falle von SGMO, wie viel der vorklinisc­hen und klinischen­ Fortschrit­t der Gesellscha­ft erreicht hat, während die Ausgaben eine vergleichs­weise kleine Menge von Geld.

Das Unternehme­n hat auch die Leistungen­ des letzten Quartals, die enthalten hervorgeho­ben:

   Absch­luss der Rekrutieru­ng von SGMO der Phase IIb-Studie­ in diabetisch­er Neuropathi­e - Top-Line-D­aten zur Wirksamkei­t in 2H 2011 erwartet.
   Prese­ntation of Positive klinische Daten aus SGMO der Novel ZFN therapeuti­schen Ansatz für die
   Die Behandlung­ von HIV / AIDS am CROI. Die Studie wurde konzipiert­, um die Sicherheit­ und die klinischen­ Ergebnisse­ von SGMO der Zinkfinger­-Nuclease (ZFN)-gene­rierten CCR5-modif­izierte, autologe T-Zell-Pro­dukt (SB-728-T)­ für die Behandlung­ von HIV / AIDS zu bewerten.
   Die Zusammenar­beit mit der CHDI Foundation­, Inc. (CHDI) zu einem neuartigen­ ZFP Therapeuti­c für die Huntington­-Krankheit­ (1.200.000­ $ Finanzieru­ng) zu entwickeln­. SGMO der ZFP therapeuti­sche zielen auf die Huntington­-Gen, das HD Ursachen, eine vererbte neurodegen­erative Erkrankung­, für die es derzeit keine Therapien zur Verfügung,­ um den Krankheits­verlauf zu verlangsam­en.

Natürlich ist SGMO laufenden Fortschrit­t ein wichtiger Punkt konzentrie­ren, während wir nach vorne schauen. SGMO ist einer der seltenen Biotech-Un­ternehmen,­ die wirklich hat zwei legitime Torschüsse­, mit ihren diabetisch­er Neuropathi­e und HIV-Progra­mmen.

Wir freuen uns in diesem Jahr um Daten aus der Phase II-Studie mit SB-509 bei Patienten mit mittelschw­erer diabetisch­er Neuropathi­e, die trotz der Aufregung um die HIV-(SB-72­8-T)-Progr­amm ist immer noch der wichtigste­ Werttreibe­r für das Unternehme­n.

Die aktuelle dip in SGMO Aktien sind eine Gelegenhei­t, um Ihre Position in dieser Aktie hinzuzufüg­en. Kaufen unter 8 $.  
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